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MYOZYME (alpha alglucosidase), enzyme recombinante

Métabolisme - Mise au point
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 21 mai 2013

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Progrès thérapeutique mineur confirmé dans la forme tardive de la maladie de Pompe

  • MYOZYME a l’AMM comme traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme des formes infantile ou tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide).
  • Dans la forme tardive de la maladie de Pompe :
    – la démonstration de son efficacité est limitée ;
    – les nouvelles données observationnelles ne démontrent pas d’effet sur la survie et sur les fonctions motrices et respiratoires.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.


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