Cardiologie
Multaq® : avis défavorable au maintien du remboursement
Multaq® (dronédarone) est un anti-arythmique récent. Selon son autorisation de mise sur le marché, il est indiqué chez les patients adultes cliniquement stables présentant un antécédent de fibrillation auriculaire (FA) ou actuellement en FA non permanente, afin de prévenir les récidives de FA ou de ralentir la fréquence cardiaque.
En termes de récidive de FA, il est moins efficace que l’amiodarone.
Des effets indésirables graves ont été rapportés depuis sa commercialisation : atteintes hépatiques, décompensations cardiaques et pneumopathies interstitielles.
Des interactions sont possibles avec les médicaments utilisés en prévention cardio-vasculaire, notamment avec les antivitamines K (AVK). Dans ces conditions, l’intérêt thérapeutique de Multaq® est devenu insuffisant pour justifier le maintien de son remboursement.
Pour en savoir plus, voir les avis et synthèse d’avis sur Multaq®.
Dépistage néonatal
Extension au déficit en MCAD
La HAS recommande d’étendre le dépistage néonatal systématique au déficit en MCAD (acyl-CoA déshydrogénase des acides gras à chaîne moyenne) en utilisant la technologie de spectrométrie de masse en tandem. Ce dépistage permettrait d’éviter 75 % des décès imputables à cette maladie métabolique, transmise sur le mode récessif. Elle touche un nouveau-né sur 8 000 à 25 000 en Europe et se caractérise par une incapacité à métaboliser les acides gras. Chez deux tiers à trois quarts des enfants atteints, ce déficit induit des crises métaboliques avec hypoglycémie menant à la mort dans 20 % des cas et à des séquelles neurologiques dans 10 %.
Très efficace lorsqu’il est instauré précocement, le traitement préventif consiste à éviter les épisodes de jeûne et à accroître les apports en hydrates de carbone dans les situations où les besoins énergétiques sont augmentés.
Pour en savoir plus, voir les recommandations en santé publique « Évaluation de l’extension du dépistage néonatal à une ou plusieurs
erreurs innées du métabolisme par spectrométrie de masse en tandem. 1er
volet: déficit en MCAD ».
Neurologie
Copaxone® : une alternative thérapeutique chez les patients ayant eu un seul événement démyélinisant et à haut risque de SEP
Copaxone® (acétate de glatiramère) est un immunomodulateur indiqué dans la sclérose en plaques (SEP) récurrente/rémittente avec au moins deux poussées au cours des deux années précédentes.
Dorénavant, ce médicament est aussi indiqué chez les patients ayant présenté un seul événement démyélinisant et à haut risque de développer une SEP cliniquement définie. Sans apporter d’avantage clinique par rapport aux interférons bêta dans cette indication, il représente une alternative thérapeutique.
Son effet sur la progression du handicap et sur l’évolution à long terme de la maladie est inconnu.
Pour en savoir plus, voir les avis et synthèse d’avis sur Copaxone®.
Prendre en charge une personne atteinte de Cadasil
Cadasil (Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy) est une affection génétique rare, de transmission autosomique dominante. L’expression clinique de Cadasil varie considérablement d’un individu à l’autre. Les principales circonstances de découverte de la maladie sont : des crises de migraine avec aura débutant entre 20 et 40 ans, des infarctus cérébraux survenant en moyenne vers l’âge de 50 ans, des troubles de l’humeur, des troubles cognitifs qui s’aggravent progressivement pour aboutir à une démence avec troubles moteurs et de l’équilibre.
La présence en IRM d’hypersignaux de la substance blanche permet d’évoquer cette maladie. Le diagnostic est confirmé par l’analyse moléculaire.
Chez les patients symptomatiques, la prise en charge associe la correction des facteurs de risque vasculaire, l’aspirine à faible dose, le traitement des symptômes liés à la maladie (migraine, dépression, épilepsie, douleur, spasticité, syndrome pseudobulbaire, etc.), la rééducation/réadaptation et le soutien psychologique. Chez les personnes asymptomatiques apparentées, un suivi neurologique tous les 2 ans peut être proposé. La réalisation d’un test génétique doit se discuter dans le cadre d’une consultation multidisciplinaire (neurologue, psychologue, généticien).
Certains traitements à risque doivent être évités ou utilisés avec prudence (patients symptomatiques ou non) : traitements induisant une hypotension (neuroleptiques, etc.) ou une vasoconstriction (triptans et dérivés de l’ergot de seigle).
Pour en savoir plus, voir le protocole national de diagnostic et de soins (PNDS), la liste des actes et prestations et la synthèse médecin traitant « ALD n° 15 – Cadasil (Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leucoencephalopathy) ».
Ostéoporose
Protelos® : intérêt clinique modéré dans une population restreinte
Protelos® (ranélate de strontium) est indiqué dans le traitement de l’ostéoporose chez la femme ménopausée. Son efficacité est démontrée pour réduire le risque de fractures vertébrales et périphériques (incluant la hanche).
Cependant, Protelos® n’a d’intérêt clinique que dans une population limitée. En effet, les données de tolérance ont confirmé l’existence d’un risque d’événement thromboembolique veineux. Elles ont aussi montré un risque de syndrome d’hypersensibilité grave (Drug Rash with Eosinophilia and Systemic Symptoms, ou Dress).
Protelos® est donc un traitement de deuxième intention chez les patientes :
• ayant une contre-indication ou une intolérance aux bisphosphonates ;
• sans facteurs de risque thromboembolique veineux (antécédent d’événement thromboembolique veineux, âge supérieur à 80 ans, immobilisation…).
Dans cette population restreinte, son intérêt clinique est modéré.
Pour en savoir plus, voir les avis et synthèse d’avis sur Protelos®.
NB : ces documents ne préjugent pas d’une future réévaluation liée à des données postérieures à leur rédaction.
Pédiatrie
Bébé secoué : reconnaître le syndrome pour éviter la récidive
Le syndrome du bébé secoué est un traumatisme crânien infligé par secouement. Il est observé chez des nourrissons âgés de moins de 1 an, souvent même de moins de 6 mois. Ses conséquences sont graves : séquelles neurologiques, décès. Le taux de récidive est élevé (50 % des cas). Il est donc important de reconnaître le syndrome pour prévenir la récidive.
Les recommandations de la HAS préconisent d’évoquer systématiquement le diagnostic de secouement devant des symptômes neurologiques, mais aussi devant des signes moins spécifiques comme des vomissements, une pâleur ou encore un changement inexpliqué du comportement du bébé.
L’examen clinique complet sur un nourrisson dénudé permettra de rechercher des signes de lésions encéphaliques et de lésions évocatrices de maltraitance. Cet examen sera complété par une imagerie cérébrale (scanner en urgence, puis IRM) et par un examen du fond d’oeil.
Le diagnostic de traumatisme crânien infligé par secouement est hautement probable, voire certain en présence :
• de lésions intracrâniennes plurifocales (hématome sous-dural ou hémorragies sous-arachnoïdiennes) ;
• d’hémorragies rétiniennes profuses ou éclaboussant la rétine jusqu’à la périphérie ;
• et lorsque les explications avancées par l’entourage sont absentes, fluctuantes ou incompatibles avec les lésions cliniques ou avec l’âge de l’enfant.
Devant un tel diagnostic, l’enfant doit être hospitalisé pour que sa protection soit assurée. Parallèlement, un signalement doit être transmis au procureur de la République.
Pour en savoir plus, voir le rapport d’orientation de la commission d’audition publique « Syndrome du bébé secoué, quelle certitude diagnostique, quelles démarches pour les professionnels », organisée avec le soutien de la HAS par la Société française de médecine physique et de réadaptation (Sofmer).
Régulation médicale
Savoir répondre aux demandes de soins non programmées
Les médecins généralistes peuvent choisir d’exercer aussi une fonction de médecin régulateur, notamment dans le cadre de la permanence des soins ambulatoires.
Les recommandations de la HAS relatives aux bonnes pratiques de régulation médicale rappellent que cette activité doit être exercée par des professionnels formés. Pendant les périodes où il pratique cette activité, le professionnel s’y consacre exclusivement. Les recommandations indiquent aussi qu’il est nécessaire de recueillir les informations auprès de l’appelant de manière méthodique (motif de recours, symptômes, antécédents…) et d’utiliser un langage adapté à l’interlocuteur. En cas de malentendu, il ne faut pas hésiter à réorienter, si possible, l’appel vers un autre médecin régulateur.
Le choix de la réponse à un appel s’appuie avant tout sur des critères médicaux, identifiés au cours de l’échange avec l’appelant. En cas de doute, la réponse est adaptée au risque potentiellement le plus grave.
La prise en charge des appels d’urgence est organisée dans des structures spécifiques, équipées et sécurisées. Elle s’appuie sur des protocoles d’échange entre régulateurs et partenaires (ambulanciers, secouristes, etc.) pour optimiser et sécuriser la prise en charge du patient jusqu’à son terme.
Pour en savoir plus, voir les recommandations de bonne pratique « Modalités de prise en charge d’un appel de demande de soins non programmés dans le cadre de la régulation médicale ».
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