Après ce qui est devenu « l’affaire du Mediator® », un premier rapport de l’Inspection générale des affaires sociales (Igas) a conclu, en janvier 2011, à la nécessité de réformer la politique du médicament en France1. Pour la préparer, le gouvernement a engagé une large concertation : les Assises du médicament. Elles ont réuni médecins, pharmaciens, patients, industriels, parlementaires et agences sanitaires. La HAS a souhaité contribuer activement à ces débats en publiant ses propositions. Celles-ci s’articulent autour de trois axes :
• tirer le meilleur parti de l’évaluation de l’intérêt thérapeutique du médicament ;
• mieux informer les professionnels de santé comme les patients ;
• renforcer la transparence et la gestion des conflits d’intérêts.

Évaluer l’intérêt thérapeutique

Premier axe : l’évaluation des médicaments. En France, elle comporte deux volets. Le premier concerne la sécurité sanitaire. Il relève de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). Cette agence est chargée de délivrer une autorisation de mise sur le marché (AMM) des nouveaux médicaments, sur la base d’études démontrant leur qualité, leur sécurité et leur efficacité.
Le second volet a pour objectif d’informer les décideurs sur le bien-fondé de la prise en charge des médicaments par l’Assurance maladie, au regard de leur intérêt thérapeutique. Cette mission est assurée par la HAS, depuis la loi portant réforme de l’Assurance maladie de 2004. La HAS est notamment chargée d’évaluer de façon régulière le progrès thérapeutique apporté par chaque produit.
Dans sa contribution aux Assises du médicament, la HAS propose d’accroître à la fois la complémentarité et la différenciation de ces deux volets. Elle apporte une complémentarité à l’évaluation du bénéfice/risque par l’AMM en s’intéressant à l’intérêt du médicament dans le cadre d’une stratégie thérapeutique et par comparaison aux traitements existants. Il serait opportun de donner à ce « second regard » une assise procédurale, en formalisant un retour de la HAS vers l’Afssaps pour tout médicament à l’intérêt thérapeutique jugé insuffisant ou faible. Afin de renforcer cette différenciation, la HAS propose de prendre davantage en compte des critères non cliniques (santé publique, efficience…) dans ses évaluations. Elle souhaite que ses avis soient suivis d’effet. En clair, un médicament qui aurait un avis insuffisant ne devrait pas être admis au remboursement.
Il conviendrait aussi d’améliorer le suivi du médicament tout au long de sa vie, en particulier en formalisant les relations réciproques entre la HAS et l’Afssaps. La HAS propose enfin de continuer à améliorer les études postinscriptions à l’AMM qu’elle mène déjà. Elle souhaite aussi mieux réguler la prescription hors AMM. Le Mediator^® était un antidiabétique largement prescrit comme coupe-faim, soit hors des indications de son AMM. 

Informer professionnels et patients  

Mieux informer les prescripteurs sur le médicament et son bon usage constitue pour la HAS un deuxième axe de progrès. À cet égard, les logiciels d’aide à la prescription (LAP) pourraient jouer un rôle clé. La HAS a déjà développé une procédure de certification dédiée. Elle souhaite donner une base législative à cet agrément. Elle propose aussi que les médecins soient fortement incités à se doter d’un logiciel médical certifié.
En complément, il lui paraît nécessaire d’améliorer l’accessibilité des informations en ligne sur le médicament, via un portail public. L’information sur le bon usage des médicaments devrait d’ailleurs cibler les patients et le grand public, au travers par exemple de campagnes nationales.
Afin d’améliorer les pratiques des prescripteurs, la HAS entend renforcer la formation à la juste prescription, notamment sur la base de ses avis.
En aval, des actions sur le bon usage du médicament pourraient être promues via le développement professionnel continu (DPC).
La HAS suggère également de revoir la régulation de la visite médicale, le dispositif d’encadrement actuel n’ayant, de fait, pas amélioré la qualité de l’information délivrée aux prescripteurs.

Déclarer ses conflits d’intérêts

Troisième et dernier axe de progrès : renforcer la transparence des décisions. Les comptes rendus de délibération du Collège de la HAS et de l’ensemble de ses commissions spécialisées sont désormais publics sur son site Internet.
Par ailleurs, les associations de patients devraient pouvoir être présentes au sein de ses commissions d’évaluation. A contrario, ces mêmes commissions ne doivent plus comporter de représentants de l’industrie pharmaceutique.
Des progrès s’avèrent également nécessaires dans la gestion des conflits d’intérêts au sein de l’ensemble des institutions publiques. En ce domaine, la HAS a revu ses procédures en 2010 afin de les rendre plus effectives. Des évolutions législatives sont aujourd’hui nécessaires, imposant par exemple l’obligation pour les industriels de déclarer les relations entretenues avec les professionnels de santé. Dans sa contribution, la HAS envisage aussi que soient harmonisés les différents dispositifs de déclaration publique d’intérêts.

Quelles évolutions pour la HAS ?

Le rapport de synthèse, rendu public à l’issue des Assises du médicament, reprend pour une grande part les préconisations formulées par la HAS dans sa contribution. Il précise ainsi qu’il « ne paraît ni souhaitable, ni utile » de remettre en cause le dispositif actuel, qui associe l’Afssaps et la HAS, mais insiste sur la nécessité de clarifier les missions de ces deux acteurs et de renforcer leur responsabilité autant que leur coordination. Il suggère également d’améliorer le pilotage et la réactivité du système par la création d’une structure nationale, placée sous la présidence du ministre et qui réunirait les directeurs d’administration centrale, les directeurs généraux des agences sanitaires concernées et le président de la HAS.
Par ailleurs, le rapport préconise que la HAS assume « un rôle accru et de chef de file », notamment dans l’amélioration de la formation continue des professionnels de santé, le développement de logiciels certifiés d’aide à la prescription, l’organisation d’une meilleure diffusion de l’information sur le médicament aux patients et aux professionnels ou encore l’évaluation de la qualité de la visite médicale.

L'arbitrage ministériel

L’Igas, dans son « Rapport sur la pharmacovigilance et gouvernance de la chaîne du médicament », paru en juin dernier, aborde également le rôle de la HAS. Elle recommande, elle aussi, la création d’un « comité du médicament » réunissant les « acteurs publics qui jouent un rôle fort dans le domaine du médicament », comme la HAS. Elle suggère la création d’un « organisme public d’information sur le médicament » à destination des professionnels de santé et du public auquel participerait la HAS, aux côtés de l’Afssaps et de l’Assurance maladie.
En outre, l’Igas souhaite introduire le principe « d’une évaluation médico-économique unique intégrant le coût et l’efficacité », réalisée par la HAS, en remplacement de l’évaluation du service médical rendu (SMR) et de son amélioration.
L’admission au remboursement d’un médicament serait « subordonnée à son inscription dans une stratégie de santé et à une évaluation médico-économique positive ». Ce dernier point a été intégré à l’avant-projet de loi de réforme de la politique du médicament, présenté en conseil des ministres le 1er août et qui prévoit le développement de l’évaluation médico-économique des produits de santé par la HAS. « Pour être remboursé, le produit devra démontrer qu’il est au moins aussi bon que ce qui est déjà sur le marché et remboursable », a précisé Xavier Bertrand, ministre du Travail, de l’Emploi et de la Santé, ajoutant que les médicaments présentant un intérêt thérapeutique insuffisant ne bénéficieraient d’aucune prise en charge par la collectivité.
L’avant-projet de loi prévoit également de rendre obligatoire, à compter du 1er janvier 2015, la certification par la HAS des logiciels d’aide à la prescription. Il insiste sur la lutte contre les conflits d’intérêts, et la transparence totale des décisions. Ainsi, tous les membres des commissions siégeant auprès des ministres chargés de la Santé et de la Sécurité sociale, des agences et des organismes publics devront remplir une déclaration d’intérêts. Celle-ci sera rendue publique.
L’avant-projet de loi promeut également une information « publique, indépendante et de qualité » via un portail du médicament, nourri d’informations provenant notamment de la HAS.
Enfin, ce texte prévoit la création d’une structure de pilotage nationale. La HAS en serait partie prenante, aux côtés, notamment, de l’Afssaps. Cette dernière deviendrait l’« Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) », une façon d’identifier clairement la structure « en charge de la police du médicament », comme le précise l’avant-projet de loi.

 1. Enquête sur le Mediator^®. Dr Aquilino Morelle, Dr AnneCarole Bensadon, M. Étienne MarieFrance, Inspection générale des affaires sociales.

 Les principales étapes de la réforme

15 janvier 2011: remise au ministre en charge de la Santé, Xavier Bertrand, d’un premier rapport de l’Igas intitulé « Enquête sur le Mediator^® »
17 février 2011 : lancement officiel des Assises du médicament 
5 avril 2011 :  publication par la HAS de sa contribution aux Assises du médicament
22 juin 2011 : remise au ministre d’un deuxième rapport de l’Igas consacré à la pharmacovigilance et à la gouvernance de la chaîne du médicament 
23 juin 2011 : parution du rapport de synthèse des Assises du médicament
1er août 2011 : présentation de l’avant-projet de loi de réforme de la politique du médicament en conseil des ministres
4 octobre 2011 : projet de loi adopté en première lecture par l’Assemblée nationale 
26 octobre 2011 : début de l’examen du texte au Sénat 

Lettre HAS  n° 29 - Novembre-décembre 2011