Health technology assessment
L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire, évaluation du service rendu à la collectivité
Aims of the
assessment |
L’évaluation avait pour objectif de :
- répondre aux interrogations de la Commission de la transparence portant sur l’amélioration de la taille adulte, la tolérance à long terme et sur le caractère pathologique de la petite taille ;
- de documenter les dimensions du Service Rendu à la Collectivité (SeRC).
Elle vise à éclairer en premier lieu la décision publique. Elle contient également des données scientifiques nécessaires à l’élaboration de documents destinés au prescripteur.
|
| Date |
December 2011 |
| Summary |
L’impact de l’hormone de croissance a été évalué dans les 5 indications suivantes : enfants nés petits pour l’âge gestationnel et n’ayant pas rattrapé leur retard à l’âge de 4 ans ou plus, enfants ayant un syndrome de Turner, un syndrome de Prader-Willi, une insuffisance rénale chronique (IRC) ou un déficit du gène SHOX (Short Stature HOmeoboX- Containing gene) confirmé par un test ADN.
Les éléments communs à chacune des indications ont été analysés (spécificités et complexité de l’évaluation, caractère pathologique de la petite taille, enjeux éthiques, tolérance, aspects économiques et équité) puis, pour chacune des 5 indications les items suivants : histoire naturelle des maladies ou syndromes concernés, population cible, retentissement psychologique et sur la qualité de vie de la petite taille, modalités de prise en charge thérapeutique par l’hormone de croissance, efficacité, tolérance, efficience, utilisation, impact budgétaire, ainsi que résultats des études post-inscription.
L’évaluation a donné lieu à des avis de la Commission de la Transparence, un avis de la Commission Evaluation Economique et Santé Publique ainsi qu’à un avis du Collège de la HAS.
|
| Method |
La réévaluation de classe thérapeutique s’est effectuée selon la méthode d’évaluation des technologies de santé dans le cadre d’une démarche globale d’évaluation du SeRC.
Les dimensions du SeRC, de nature collective, sont l’efficience (rapport coût/efficacité), le coût d’opportunité ainsi que le coût global pour la collectivité, l’équité et égalité d’accès aux soins, les aspects organisationnels et professionnels, les effets allant au-delà de la personne traitée (i.e. externalités, pouvant être liées à la santé ou non), la cohérence avec la politique de santé publique, les aspects sociaux, les aspects éthiques et moraux, les aspects réglementaires/juridiques.
Quinze questions d’évaluation ont, en outre, été définies par un comité d’organisation (HAS, Commission de la Transparence, CT, Direction générale de la santé, Direction de la Sécurité sociale).
La méthode de travail a reposé :
- d’une part, sur l’analyse et la synthèse critiques de la littérature scientifique disponible, une méta-analyse des données d’efficacité, une modélisation permettant d’évaluer l’efficience et l’impact budgétaire,
- d’autre part, sur l’avis de 2 groupes pluridisciplinaires de professionnels, d’institutions et de représentants d’usagers ou de patients concernés par le thème de l’évaluation (groupe de travail et groupe de lecture).
|
| Target audience |
Décideur public et professionnels de santé (endocrinologues, pédiatres, médecins généralistes)
|
| Requested by |
Auto-saisine de la Commission de la Transparence (HAS)
|
Literature
search |
Janvier 2002 à mai 2010 (recherche initiale)
|
|
For more information
|
Français
