NAGLAZYME, (galsulfase), enzyme

Progrès thérapeutique modéré dans la prise en charge de la mucopolysaccharidose de type VI

• NAGLAZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en
  N-acétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy). C’est la seule enzymothérapie substitutive actuellement disponible dans cette affection.
• Compte tenu de la faible incidence des MPS VI, les données cliniques reposent sur des études ouvertes, réalisées chez un petit nombre de patients pendant 48 semaines.
• Au vu des données disponibles, l’amélioration clinique et biologique observée à 48 semaines semble persister à 2 voire 3 ans de suivi.
• Il n’existe aucune donnée clinique montrant un bénéfice en termes de pronostic à long terme.