REVOLADE (eltrombopag), agoniste des récepteurs à la thrombopoïétine (AMS)

HEMATOLOGIE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 10 nov. 2016

Nature de la demande

Extension d'indication

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de l’aplasie médullaire acquise sévère, réfractaire et inéligible à l’allogreffe

REVOLADE a désormais l’AMM chez les adultes ayant une aplasie médullaire acquise sévère qui sont soit réfractaires à un traitement immunosuppresseur antérieur soit lourdement pré-traités et qui ne sont pas éligibles à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
En l’absence de donnée de survie, ce traitement est à visée non curative. Il représente néanmoins un progrès thérapeutique mineur dans cette nouvelle indication.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par REVOLADE (eltrombopag) est important dans l’extension d’indication de l’AMM « chez les patients adultes présentant une aplasie médullaire acquise sévère (AMS) qui sont soit réfractaires à un traitement immunosuppresseur antérieur soit lourdement pré-traités et qui ne sont pas éligibles à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques ».

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

des données limitées sur lesquelles se fondent l’évaluation de REVOLADE (eltrombopag) à court terme, dans une étude non comparative réalisée chez 43 patients ayant une aplasie médullaire sévère, réfractaires à un traitement immunosuppresseur ou lourdement prétraités,
des incertitudes sur la tolérance concernant la survenue d’anomalies cytogénétiques clonales dans la moelle osseuse,
mais considérant le besoin identifié en pratique clinique à ce stade évolutif et peu fréquent,

la commission de la Transparence considère que REVOLADE (eltrombopag) apporte une amélioration mineure du service médical rendu (ASMR IV) dans la prise en charge de l’aplasie médullaire acquise sévère chez les adultes réfractaires à un traitement immunosuppresseur antérieur ou lourdement pré-traités et qui ne sont pas éligibles à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

Therapeutic use