Atrésie de l’oesophage
Importance de l’éducation thérapeutique
Guide ALD-PNDS1
L’atrésie de l’oesophage est une malformation congénitale dont la fréquence est de 1 pour 2 500 à 1 pour 4 000 dans la population française. Le type III (fistule entre le cul-de-sac inférieur et la trachée-artère) est le plus répandu (85 à 90 % des cas). En cas de suspicion anténatale, la prise en charge doit être organisée par un centre spécialisé de façon à intervenir dès la naissance. La chirurgie, recommandée dans les 24 premières heures, consiste à fermer la fistule oeso-trachéale et à rétablir la continuité oesophagienne. Elle nécessite une prise en charge dans un centre de niveau III (environnement anesthésique pédiatrique et service de réanimation néonatale).
L’éducation thérapeutique s’appuie sur une participation active des parents et des médecins traitants qui doivent être informés de la nature de la maladie et de ses possibles complications. Cette éducation concerne la surveillance de la courbe staturopondérale, le traitement préventif du RGO, la prise en charge nutritionnelle, la surveillance des troubles de l’alimentation et des signes respiratoires.
La transition entre la prise en charge pédiatrique et celle à l’âge adulte doit être organisée afin d’assurer un suivi à long terme des patients. Les professionnels de santé et les patients doivent être informés de l’existence du centre de référence des affections congénitales et malformatives de l’oesophage (Hôpital Jeanne de Flandres, CHRU de Lille) et des associations de patients.
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Gynéco-endocrinologie
Pergoveris® (FSH et LH recombinantes) : pas d’avantage dans la stimulation du développement folliculaire par rapport à l’administration conjointe de ses composants
Synthèse d’avis sur les médicaments
Pergoveris® est une association fixe de follitropine alfa (ou hormone folliculo-stimulante humaine recombinante, rh-FSH à 150 UI) et de lutropine alfa (ou hormone lutéinisante humaine recombinante, rh-LH à 75 UI). Cette association fixe est indiquée dans la stimulation du développement folliculaire chez les femmes ayant un déficit sévère en LH (concentration plasmatique endogène inférieure à 1,2 UI/L) et en FSH.
Elle ne présente pas d’avantage établi par rapport à l’injection de FSH et de LH en deux présentations séparées. Par ailleurs, cette spécialité n’est pas adaptée à toutes les patientes.
Lire la synthèse d'avis Handicap et accès aux soins courants
Présentation des constats et préconisations pour améliorer l’accès aux soins des personnes en situation de handicap
Synthèse du rapport d’audition publique
Aujourd’hui en France pour les personnes en situation de handicap, l’accès aux soins directement liés à la nature du handicap est relativement bien assuré alors que l’accès aux soins courants ne l’est souvent pas. Pour répondre à la demande de multiples acteurs (professionnels des secteurs sanitaire et médico-social, usagers et institutionnels), la HAS a organisé une audition publique en octobre 2008. Celle-ci a permis la publication d’un rapport qui dégage trois principes fondamentaux :
• garantir aux personnes en situation de handicap la liberté de choix de leurs soignants et de leurs modalités de soins ;
• lutter contre toute discrimination ;
• leur offrir un accompagnement personnalisé.
Douze préconisations principales concrètes ont été formulées. Elles portent en particulier sur les moyens matériels (établissement d’annuaires recensant les ressources disponibles, généralisation des aides techniques à la mobilité) et sur des mesures organisationnelles (création d’une cellule handicap au sein de chaque établissement de santé, possibilité d’accès au 15 - services d’urgences - par SMS ou fax). Elles concernent également les moyens humains à développer (formations, financement de consultation à tarif préférentiel) et les modifications réglementaires à introduire.
Lire la synthèse Hypertension artérielle pulmonaire
Volibris® (ambrisentan) : un apport difficile à quantifier
Synthèse d’avis sur les médicament
LaVolibris® (ambrisentan) est un antagoniste sélectif des récepteurs de l’endothéline. Il est indiqué dans le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients en classe fonctionnelle II ou III pour améliorer la capacité à l’effort. Son efficacité a été montrée dans l’HTAP idiopathique et dans l’HTAP associée à une collagénose systémique. En l’absence d’études versus comparateur actif, l’apport thérapeutique de Volibris® dans la prise en charge de l’HTAP est difficilement quantifiable.
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Magnésium
Une indication remboursable très limitée - Des associations inutiles
Avis sur les médicaments
Les carences en magnésium avérées, c’est-à-dire confirmées biologiquement, sont rares et correspondent essentiellement à des situations chroniques d’origine digestive (entéropathie sévère) ou rénale (tubulopathie ou syndrome néphrotique). Ces carences avérées, qui concernent environ 3 000 patients en France, représentent la seule indication dans laquelle le magnésium a montré son intérêt. Dans les autres cas où il pourrait être prescrit, la prise en charge de ce traitement par la collectivité n’est pas justifiée. Par ailleurs, l’intérêt de l’association d’un sel de magnésium et d’un autre principe actif, tel que la vitamine B6, par rapport à un sel de magnésium seul n’a pas été démontré. Ces associations n’ont pas de place dans la stratégie thérapeutique d’une carence en magnésium. La HAS propose donc de ne plus rembourser les médicaments associant le magnésium et un autre principe actif.
Au total :
• Après réévaluation des spécialités à base de magnésium, la HAS a confirmé que le service médical rendu (SMR) des spécialités Mag 2®, Mégamag® et Spasmag® (magnésium seul) est modéré. Ces spécialités restent remboursables dans leur seule indication : carences avérées en magnésium.
• En ce qui concerne les spécialités Magné B6® et Uvimag B6® (et leurs génériques), qui contiennent du magnésium associé à de la vitamine B6, la HAS considère que leur SMR est insuffisant pour qu’elles soient prises en charge par la solidarité nationale. Elle propose que ces spécialités ne soient plus remboursables.
Lire l'avis Myélome multiple
Thalidomide Celgene® : un progrès thérapeutique important en survie globale par rapport à l’association melphalan/prednisone utilisée seule
Synthèse d’avis sur les médicaments
Le thalidomide présente des propriétés anti-inflammatoires, immunomodulatrices et potentiellement antitumorales. Thalidomide Celgene® (50 mg) est indiqué, en association au melphalan et à la prednisone, pour le traitement de première ligne des patients âgés de plus de 65 ans ayant un myélome multiple non traité ou présentant une contre-indication à la chimiothérapie à haute dose. Un progrès thérapeutique important en termes de survie globale a été démontré avec cette triple association par rapport à l’association melphalan/prednisone seule.
Lire la synthèse d'avis Troubles du rythme et de la conduction
La HAS recommande une utilisation plus large des stimulateurs cardiaques simple chambre
Évaluation des dispositifs - Synthèse de rapport
Les stimulateurs cardiaques dits conventionnels (simple ou double chambre) ont été évalués par la HAS pour définir leurs indications respectives d’après l’analyse de données cliniques, la consultation d’un groupe d’experts multidisciplinaire et l’analyse de données économiques.
Tout en tenant compte des recommandations récentes, la HAS retient comme indications de ces stimulateurs :
• les blocs auriculo-ventriculaires (BAV), qui relèvent d’un stimulateur simple chambre ventriculaire ou, si une synchronisation aux oreillettes est nécessaire, d’un stimulateur double chambre ;
• les dysfonctions sinusales, qui relèvent le plus souvent d’un stimulateur double chambre, parfois d’un simple chambre (atrial ou, plus rarement, ventriculaire).
Par rapport à la stimulation simple chambre, la stimulation double chambre permet une synchronisation auriculo-ventriculaire lorsque celle-ci est nécessaire, mais sa supériorité sur la survie n’est pas démontrée. De plus, elle est associée à davantage de complications péri-opératoires (déplacements de sonde, infections de la loge) et à une augmentation du risque d’hospitalisation pour insuffisance cardiaque en cas de dysfonction sinusale. C’est pourquoi la HAS encourage les praticiens à éviter l’utilisation systématique des appareils double chambre et incite à une utilisation plus large des appareils simple chambre, notamment dans le BAV, mais aussi dans la dysfonction sinusale.
La place des stimulateurs simple ou double chambre a été fondée sur les conclusions de la littérature clinique et sur l’avis des experts. En effet, l’analyse des données économiques disponibles a conclu que l’argument financier, c’est-à-dire l’écart de coût entre les deux dispositifs, ne pouvait être utilisé pour privilégier la stratégie “simple chambre”.
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1 : ALD-PNDS : Affection de longue durée – Protocole national de diagnostic et de soins.
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