L’objectif de ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) est d’expliciter pour les professionnels de la santé la prise en charge optimale actuelle et le parcours de soins d’un patient, enfant ou adolescent, atteint de syndrome drépanocytaire majeur admis en ALD au titre de l’ALD 10, hémoglobinopathies invalidantes.

Le paragraphe sur l'hydroxycarbamide a été actualisé en octobre 2013 suite à l’obtention d’une nouvelle AMM pour la spécialité siklos®