Synthèse d’avis et Fiche bon usage on drugs
MYOZYME (alpha-alglucosidase), enzyme recombinante - Synthèse d'avis
Maladies rares - Nouvelles données
| Date |
June 2010 |
| Main focus |
Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe
- MYOZYME est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients ayant une maladie de Pompe confirmée (déficit en α-glucosidase acide).
- Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, la preuve de son efficacité est maintenant établie, mais elle reste limitée.
- En l’absence d’alternative thérapeutique, compte tenu de la faible quantité d’effet observée et de l’absence de données concernant l’efficacité à long terme (notamment l’effet sur le passage à la ventilation assistée) MYOZYME apporte un progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Pompe.
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