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VYNDAQEL

Maladies rares - Nouveau médicament
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 11 avr. 2012

Nature de la demande

Inscription Sécurité sociale et Collectivités

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge d'une polyneuropathie symptomatique liée à une amylose à transthyrétine et compte tenu de l’absence d’alternative médicamenteuse

  • VYNDAQEL a l’AMM dans le traitement de l’amylose à transthyrétine (TTR) chez les patients adultes ayant une polyneuropathie symptomatique de stade 1, pour retarder le déficit neurologique périphérique.
  • L’efficacité du tafamidis pour ralentir l’évolution du déficit neurologique périphérique n’est documentée qu’à un stade précoce de la maladie et en cas de mutation V30M de la TTR. Son intérêt dans la prise en charge est modeste et reste à confirmer. Aucun effet sur les complications cardiaques n’a été établi.
  • Le recul d’utilisation est limité pour évaluer le profil de tolérance à plus long terme, notamment le risque d’infection et d’atteinte hépatique.

Pour en savoir plus télécharger la synthèse ou l'avis complet VYNDAQEL.


Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par VYNDAQEL est modéré.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

VYNDAQUEL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR de niveau IV) dans la prise en charge des patients adultes ayant une amylose à transthyrétine (TTR) compte tenu de l'absence d'alternative médicamenteuse. La Commission considère que VYNDAQUEL peut, au stade précoce de la maladie, ralentir le déficit neurologique périphérique chez les patients ayant une polyneuropathie symptomatique. Cet effet apparait néanmoins de taille modeste et reste à confirmer.


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