Télécharger l'avis
Ajouter à ma selection
Citer cette publication Impression

DINUTUXIMAB BETA EUSA (dinutuximab bêta), anticorps monoclonal

MALADIE RARE - Nouveau médicament
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 mars 2018

Nature de la demande

Inscription

Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la phase d’entretien du neuroblastome de haut risque mais pas d’avantage clinique démontré dans la prise en charge du neuroblastome récidivant ou réfractaire

  

  • DINUTUXIMAB BETA EUSAa l’AMM dans le traitementdes patients > 12 mois atteints d’un neuroblastome de haut risque, qui ont précédemment reçu une chimiothérapie d’induction et présenté au moins une réponse partielle, suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques, ainsi que chez les patients ayant un neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle.

  • La seule étude comparative disponible dans la phase d'entretien du neuroblastome à haut risque n'a pas démontré l'intérêt d'ajouter une interleukine-2 (IL-2) à l'association dinutuximab bêta et isotrétinoïne.

  • Les données d'efficacité dans le traitement du neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle, sont de faible niveau de preuve.

  • Le profil de tolérance est caractérisé notamment par des douleurs, minorées par l'utilisation d'une perfusion continue, et un syndrome de fuite capillaire.

  • Le recul est insuffisant sur les conséquences éventuelles, notamment neurologiques, à long terme du traitement par dinutuximab bêta au regard de la population cible constituée d'enfants en bas âge.

 

 


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par DINITUXIMAB BETA EUSA est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte tenu :

  • de l’apport en termes d’efficacité de l’ajout d’un anticorps anti-GD2 à l’isotrétinoïne, en association au GM-CSF et à l’IL-2, en phase d’entretien du neuroblastome à haut risque, reconnu depuis 2010,
  • de la seule étude comparative disponible dans la phase d’entretien du neuroblastome à haut risque, qui n’a pas démontré l’intérêt d’ajouter de l’IL-2 à l’association dinutuximab bêta et isotrétinoïne,
  • du faible niveau de preuve des données d’efficacité dans le traitement du neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle, reposant notamment sur une étude rétrospective monocentrique et sur une étude de recherche de dose ayant inclus un faible nombre de patients,
  • d’une tolérance caractérisée notamment par des douleurs, minorées par l’utilisation d’une perfusion continue, et un syndrome de fuite capillaire,
  • de l'incertitude sur les potentielles conséquences, notamment neurologiques, à long terme du traitement par dinutuximab bêta au regard de la population cible constituée d'enfants en bas âge, et dans l’attente de nouvelles données d’efficacité du dinutuximab bêta associé à l’isotrétinoïne sans IL-2 dans le neuroblastome de haut risque,

la Commission estime que DINUTUXIMAB BETA EUSA apporte une amélioration du service médical mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la phase  d'entretien du neuroblastome de haut risque. 
V (absence)

La Commission estime que DINUTUXIMAB BETA EUSA n'apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge du neuroblastome récidivant ou réfractaire.

Documents

Version Anglaise

Nous contacter

Évaluation des médicaments
Toutes nos publications sur