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MEPSEVII

MALADIE RARE - Nouveau médicament
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 17 mai 2019

Nature de la demande

Inscription

Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans la  mucopolysaccharidose de type VII ou maladie de Sly.

 

  • MEPSEVII a l’AMM dans le traitement des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII ou maladie de Sly).

  • Son efficacité repose uniquement sur la réduction de l’excrétion urinaire de dermatane sulfate par rapport au placebo, après 24 semaines de traitement, soit un critère biologique sans corrélation établie avec un bénéfice clinique et sans autre bénéfice démontré sur un critère cliniquement pertinent.

  • Il peut provoquer  des réactions liées à la perfusion si la vitesse de perfusion est trop rapide, y compris des réactions d’hypersensibilité, et des effets indésirables du type diarrhée, ataxie, confusion, douleur abdominale, vomissement, convulsion fébrile.


Service Médical Rendu (SMR)

Insuffisant

Le service médical rendu par MEPSEVII est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM.


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