TEGSEDI (inotersen)
MALADIE RARE - Nouveau médicament
Opinions on drugs -
Posted on
Sep 05 2019
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Intérêt clinique important dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire et progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique.
- TEGSEDI a l’AMM dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire (amylose hATTR).
- L’inotersen a été supérieur au placebo avec une quantité d’effet supplémentaire cliniquement pertinente démontrée sur les 2 co-critères de jugements principaux : la variation du score mNIS+7 portant sur l’invalidité de la neuropathie et sur l’échelle Norfolk-QoL-DN, un auto-questionnaire de qualité de vie.
- Il a un profil de tolérance marqué par un risque de thrombopénies dont le mécanisme d’action est insuffisamment expliqué et un risque de glomérulonéphrite. Une surveillance de la fonction rénale et de la numération plaquettaire sont nécessaires.
Clinical Benefit
Substantial |
Le service médical rendu par TEGSEDI est important dans l’indication de l’AMM. |
Clinical Added Value
minor |
Prenant en compte :
la Commission considère que TEGSEDI (inotersen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), dans la stratégie thérapeutique (à l’exclusion d’ONPATTRO) des patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 dans l’amylose héréditaire à transthyrétine. |
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