SIKLOS (hydroxycarbamide)

Reason for request

Clinical Benefit

Substantial

Le service médical rendu par SIKLOS est important dans la prévention des crises vaso occlusives douloureuses récurrentes, y compris celle du syndrome thoracique aigu, chez l'enfant et l'adulte souffrant de drépanocytose symptomatique.

Clinical Added Value

minor

Les données disponibles montrent l'efficacité de l'hydroxycarbamide dans la prise en charge de la drépanocytose symptomatique. SIKLOS, spécialité à base d'hydroxycarbamide a obtenu une autorisation de mise sur le marché dans cette indication. Aucune étude clinique n'a été spécifiquement réalisée avec cette spécialité. La Commission de la Transparence attire l'attention sur le fait qu'il existe une autre spécialité à base d'hydroxycarbamide commercialisée depuis 1969 sous le nom d'HYDREA, utilisée hors AMM depuis plus de 10 ans dans cette indication. Par conséquent, la Commission considère que SIKLOS apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à l'utilisation hors AMM de l'hydroxycarbamide (HYDREA).