Avis favorable au remboursement en ville dans la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII uniquement en cas d’inhibiteur de type fort répondeur.
Clinical Benefit
Substantial
Le service médical rendu par HEMLIBRA est important en prophylaxie des épisodes hémorragiques uniquement chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.
Insufficient
Le service médical rendu par HEMLIBRA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques.
Clinical Added Value
important
Compte tenu :
du besoin médical très partiellement couvert pour la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale avec inhibiteurs forts répondeurs,
des études cliniques de phase III menées exclusivement chez des patients ayant développé un inhibiteur de type fort répondeur, pour la plupart atteints d’une forme sévère d’hémophilie,
des données démontrant l’efficacité d’HEMLIBRA pour prévenir les saignements dans cette population, en particulier chez l’enfant,
des données suggérant une efficacité supérieure à celle d’une prophylaxie par agents bypassants,
du bénéfice important attendu sur la qualité de vie par rapport aux alternatives disponibles,
et malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante (impact de l’interaction médicamenteuse avec FEIBA sur le pronostic des patients pris en charge pour un saignement grave intercurrent, gestion des interventions chirurgicales, utilisation chez les patients les plus âgés, coronariens ou saignant peu, risque d’anticorps inhibiteurs anti-emicizumab, interférence avec certains tests de coagulation),
la Commission considère qu’HEMLIBRA apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) par rapport aux agents by-passants (FEIBA et NOVOSEVEN) dans la prise en charge des patients atteints d’hémophilie A congénitale ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur.
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