MOZOBIL (plérixafor)

Oncology

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 18 mars 2020

Nature de la demande

Extension d'indication

Nouvelle indication.

Avis favorable au remboursement en association avec le facteur de croissance de la lignée granulocytaire (G-CSF) pour la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique avant leur collecte en vue d’une autogreffe chez les enfants atteints de lymphomes ou de tumeurs malignes solides soit :

de manière préemptive, lorsque le taux de cellules souches circulantes est supposé insuffisant, le jour prévu de la collecte après une mobilisation adéquate par G-CSF (avec ou sans chimiothérapie), pour obtenir le greffon de cellules souches hématopoïétiques désiré, ou si
une collecte de cellules souches hématopoïétiques en nombre suffisant a échoué précédemment.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la stratégie de mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique avant leur collecte en vue d’une autogreffe chez les enfants atteints de lymphomes ou de tumeurs malignes solides.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La mobilisation des cellules souches hématopoïétiques (CSH) est réalisée par l’utilisation de facteurs de croissance leucocytaire (G-CSF) administrés seuls ou au décours d’une chimiothérapie en sortie d’aplasie. La collecte des CSH est réalisée jusqu’à l’obtention d’un nombre minimal de progéniteurs CD34+ à prélever. On estime qu’un greffon convenable contient plus de 5x10⁶ cellules CD34+/kg.

En cas d’échec de mobilisation constaté soit en amont de la cytaphérèse (nombre insuffisant de cellules souches circulantes < 20 cellules CD34+/µL +/- associé à des facteurs prédictifs de mauvaise mobilisation) ou lors de la collecte du greffon après cytaphérèse (greffon ≤ 2x10⁶ cellules CD34+/kg après mobilisation), une nouvelle mobilisation, à distance de la première, en utilisant les stratégies précitées (GCSF) peut être envisagée chez certains patients. Une greffe autologue par prélèvement de cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse peut également être proposée dans certains cas.

Le plérixafor (MOZOBIL) en association avec le G-CSF est disponible depuis plusieurs années en tant que traitement de seconde intention chez l’adulte permettant de favoriser la mobilisation des cellules souches périphériques en vue d’une autogreffe chez les patients mauvais mobilisateurs atteints de lymphome ou de myélome multiple.

Place du médicament :

MOZOBIL (plérixafor) est un médicament de deuxième intention, en association avec le G-CSF dans le cadre de la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique avant leur collecte en vue d’une autogreffe chez les enfants atteints de lymphomes ou de tumeurs malignes solide dans les situations suivantes :

de manière préemptive, lorsque le taux de cellules souches circulantes est supposé insuffisant, le jour prévu de la collecte après une mobilisation adéquate par G-CSF (avec ou sans chimiothérapie), pour obtenir le greffon de cellules souches hématopoïétiques désiré, ou si
une collecte de cellules souches hématopoïétiques en nombre suffisant a échoué précédemment.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par MOZOBIL (plérixafor) est important dans l’extension d’indication pédiatrique en association avec le facteur de croissance de la lignée granulocytaire (G-CSF) pour la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique avant leur collecte en vue d’une autogreffe chez les enfants atteints de lymphomes ou de tumeurs malignes solides soit :

de manière préemptive, lorsque le taux de cellules souches circulantes est supposé insuffisant, le jour prévu de la collecte après une mobilisation adéquate par G-CSF (avec ou sans chimiothérapie), pour obtenir le greffon de cellules souches hématopoïétiques désiré, ou si
une collecte de cellules souches hématopoïétiques en nombre suffisant a échoué précédemment.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

des données d’efficacité issues d’une étude de phase I/II sur un faible effectif de patients (n=45) et portant uniquement sur un critère principal biologique peu pertinent (doublement des cellules CD34+ dans le sang périphérique entre le matin précédant le jour de la 1ère cytaphérèse et le matin avant la 1ère cytaphérèse),
de l’absence de données robustes de morbi-mortalité évaluées au cours de l’étude concernée mais prenant en compte,
du profil d’efficacité et de tolérance connu du plérixafor chez l’adulte,

la Commission considère que MOZOBIL (plérixafor) en association avec le G-CSF apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le cadre de la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique avant leur collecte en vue d’une autogreffe chez les enfants atteints de lymphomes ou de tumeurs malignes solides soit :

de manière préemptive, lorsque le taux de cellules souches circulantes est supposé insuffisant, le jour prévu de la collecte après une mobilisation adéquate par G-CSF (avec ou sans chimiothérapie), pour obtenir le greffon de cellules souches hématopoïétiques désiré, ou si
une collecte de cellules souches hématopoïétiques en nombre suffisant a échoué précédemment.