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La commission de la transparence peut émettre un avis ou une décision sur :
- L’inscription d’un nouveau médicament sur la liste des spécialités remboursables
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Les décisions rendues sur les accès précoces
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| Titre ↑↓ | Titre sans accent | Date ↑↓ | Date d'expiration ↑↓ | Thème ↑↓ |
|---|---|---|---|---|
| LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique (30 mois-6 ans) | LIBMELDY (atidarsagene autotemcel) - Leucodystrophie metachromatique (30 mois-6 ans) | 24/04/2025 | Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Myéline, Maladies génétiques, rares, congénitales, Rein, Enfants - Adolescents | |
| EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale pédiatrie (6 mois à 4 ans) | EVKEEZA (evinacumab) - Hypercholesterolemie homozygote familiale pediatrie (6 mois a 4 ans) | 24/04/2025 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| PEDMARQSI (thiosulfate de sodium) - Prévention de l’ototoxicité du cisplatine | PEDMARQSI (thiosulfate de sodium) - Prevention de l’ototoxicite du cisplatine | 17/04/2025 | Traitement médicamenteux, Cancers - divers, Enfants - Adolescents | |
| SELADELPAR GILEAD (séladelpar lysine dihydraté) - Cholangite biliaire primitive | SELADELPAR GILEAD (seladelpar lysine dihydrate) - Cholangite biliaire primitive | 17/04/2025 | Traitement médicamenteux, Foie | |
| JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon - pédiatrie | JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon - pediatrie | 07/01/2025 | Transfusions, transplantations, Traitement médicamenteux, Maladies immunitaires - divers, Enfants - Adolescents | |
| BLINCYTO (blinatumomab) - Leucémie aiguë lymphoblastique | BLINCYTO (blinatumomab) - Leucemie aigue lymphoblastique | 20/09/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) - Cancer du sein HER2- faible ou ultra faible | ENHERTU (trastuzumab deruxtecan) - Cancer du sein HER2- faible ou ultra faible | 21/03/2025 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| PADCEV (enfortumab vedotin) - Carcinome urothélial | PADCEV (enfortumab vedotin) - Carcinome urothelial | 08/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - Traitement de l’obésité et du contrôle de la faim (SBB) | IMCIVREE (setmelanotide) - Traitement de l’obesite et du controle de la faim (SBB) | 20/09/2023 | Obésité, Alimentation et sommeil, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| HYMPAVZI (marstacimab) - Hémophilie | HYMPAVZI (marstacimab) - Hemophilie | 14/03/2025 | Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents, Hémostase et coagulation | |
| CALQUENCE (acalabrutinib) - Lymphome à cellules du manteau (LCM) | CALQUENCE (acalabrutinib) - Lymphome a cellules du manteau (LCM) | 14/03/2025 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec cardiomyopathie | AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose hereditaire a transthyretine avec cardiomyopathie | 26/02/2025 | Traitement médicamenteux, Cardiopathies congénitales, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| TEPEZZA (téprotumumab) - Ophtalmopathie basedowienne | TEPEZZA (teprotumumab) - Ophtalmopathie basedowienne | 26/02/2025 | Œil, Système endocrinien, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| KAYFANDA (odévixibat) ex BYLVAY - Prurit cholestatique associé au syndrome d’Alagille | KAYFANDA (odevixibat) ex BYLVAY - Prurit cholestatique associe au syndrome d’Alagille | 17/04/2023 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Pancréas et voies biliaires, Enfants - Adolescents | |
| KAYFANDA (odévixibat) ex BYLVAY - Prurit cholestatique associé au syndrome d’Alagille | KAYFANDA (odevixibat) ex BYLVAY - Prurit cholestatique associe au syndrome d’Alagille | 12/03/2024 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Pancréas et voies biliaires, Foie, Enfants - Adolescents | |
| SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) | SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) | 10/02/2025 | Traitement médicamenteux, Maladies neurodégénératives, Système nerveux central, Maladies génétiques, rares, congénitales, Handicap, Enfants - Adolescents | |
| TAKHZYRO (lanadelumab) - Angioedème héréditaire | TAKHZYRO (lanadelumab) - Angioedeme hereditaire | 16/02/2024 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents, Maladies vasculaires - divers | |
| TECVAYLI (teclistamab) - Myélome multiple | TECVAYLI (teclistamab) - Myelome multiple | 04/11/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| TIBSOVO - IVOSIDENIB SERVIER (ivosidenib) - Leucémie aigüe myéloïde | TIBSOVO - IVOSIDENIB SERVIER (ivosidenib) - Leucemie aigue myeloide | 18/06/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| ELAHERE (mirvetuximab soravtansine) - Cancer de l'ovaire | ELAHERE (mirvetuximab soravtansine) - Cancer de l'ovaire | 26/02/2025 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux, Appareil génital féminin | |
| LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique | LIBMELDY (atidarsagene autotemcel) - Leucodystrophie metachromatique | 14/11/2024 | Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Myéline, Maladies génétiques, rares, congénitales, Rein, Enfants - Adolescents | |
| TAGRISSO (osimertinib) - Cancer du poumon | TAGRISSO (osimertinib) - Cancer du poumon | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) | ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopenique congenital (PTTc) | 16/02/2024 | Traitement médicamenteux, Embolies, thromboses et sténoses, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents, Hémostase et coagulation | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Adénocarcinome gastrique | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Adenocarcinome gastrique | 24/02/2025 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer col de l'utérus | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer col de l'uterus | 24/02/2025 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux, Appareil génital féminin | |
| B-VEC (beremagene geperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique | B-VEC (beremagene geperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique | 24/09/2024 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| RYBREVANT (amivantamab) - Cancer bronchique | RYBREVANT (amivantamab) - Cancer bronchique | 25/07/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| WINREVAIR (sotatercept) - Hypertension artérielle pulmonaire | WINREVAIR (sotatercept) - Hypertension arterielle pulmonaire | 07/02/2025 | Traitement médicamenteux, Hypertension artérielle, Troubles respiratoires, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre | |
| TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | 30/01/2025 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Cancer de l'appareil digestif | |
| KRAZATI (adagrasib) - Cancer bronchique non à petites cellules | KRAZATI (adagrasib) - Cancer bronchique non a petites cellules | 30/01/2025 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| VYLOY (zolbétuximab) - Adénocarcinome gastrique et de la jonction oesogastrique | VYLOY (zolbetuximab) - Adenocarcinome gastrique et de la jonction oesogastrique | 07/01/2025 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| OGSIVEO (nirogacestat) - Tumeurs desmoïdes | OGSIVEO (nirogacestat) - Tumeurs desmoides | 07/01/2025 | Traitement médicamenteux, Cancers - divers | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - obésité | IMCIVREE (setmelanotide) - obesite | 09/01/2023 | Obésité, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| SPEVIGO (spésolimab) - Psoriasis pustuleux généralisé (PPG) | SPEVIGO (spesolimab) - Psoriasis pustuleux generalise (PPG) | 07/01/2025 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| IMFINZI (durvalumab) et LYNPARZA (olaparib) en association - Cancer de l'endomètre | IMFINZI (durvalumab) et LYNPARZA (olaparib) en association - Cancer de l'endometre | 07/01/2025 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| IQIRVO (élafibranor) - Cholangite biliaire primitive (CBP) | IQIRVO (elafibranor) - Cholangite biliaire primitive (CBP) | 06/01/2025 | Traitement médicamenteux, Pancréas et voies biliaires, Foie | |
| LIVMARLI (maralixibat) - Cholestase intrahépatique progressive familiale | LIVMARLI (maralixibat) - Cholestase intrahepatique progressive familiale | 31/10/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Pancréas et voies biliaires, Foie, Enfants - Adolescents | |
| ZIIHERA (zanidatamab) - Cancer des voies biliaires | ZIIHERA (zanidatamab) - Cancer des voies biliaires | 29/11/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare | UPSTAZA (eladocagene exuparvovec) - Maladie rare | 21/12/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) - pédiatrie | ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopenique congenital (PTTc) - pediatrie | 06/01/2025 | Traitement médicamenteux, Embolies, thromboses et sténoses, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents, Hémostase et coagulation | |
| WINREVAIR (sotatercept) - Hypertension artérielle pulmonaire | WINREVAIR (sotatercept) - Hypertension arterielle pulmonaire | 15/04/2024 | Traitement médicamenteux, Hypertension artérielle, Troubles respiratoires, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre | |
| OPDIVO (nivolumab) et YERVOY (ipilimumab) - Cancer colorectal | OPDIVO (nivolumab) et YERVOY (ipilimumab) - Cancer colorectal | 20/12/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | 20/12/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Cancer de l'appareil digestif | |
| ALHEMO (concizumab) - Hémophilie A et B avec inhibiteurs | ALHEMO (concizumab) - Hemophilie A et B avec inhibiteurs | 02/12/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents, Hémostase et coagulation | |
| IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique à petites cellules (CBPC) | IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique a petites cellules (CBPC) | 29/11/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) - Cancer du sein HER2- faible | ENHERTU (trastuzumab deruxtecan) - Cancer du sein HER2- faible | 30/10/2023 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe | NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe | 31/10/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| SARCLISA (isatuximab) - Myélome multiple | SARCLISA (isatuximab) - Myelome multiple | 31/10/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endomètre | JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endometre | 14/10/2024 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endomètre | JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endometre | 14/10/2024 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| FRUZAQLA (fruquintinib) - Cancer colorectal métastatique | FRUZAQLA (fruquintinib) - Cancer colorectal metastatique | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en association avec KALYDECO ((ivacaftor)) - Mucoviscidose Enfant ≥ 6 ans | KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en association avec KALYDECO ((ivacaftor)) - Mucoviscidose Enfant ≥ 6 ans | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Pancréas et voies biliaires, Enfants - Adolescents | |
| ALECENSA (alectinib) - cancer bronchique - CBNPC | ALECENSA (alectinib) - cancer bronchique - CBNPC | 25/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| TEPKINLY (epcoritamab) - Lymphome diffus à grande cellule B | TEPKINLY (epcoritamab) - Lymphome diffus a grande cellule B | 01/08/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose ≥ 2 ans < 6 ans | KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacafto) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose ≥ 2 ans < 6 ans | 11/09/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Pancréas et voies biliaires, Enfants - Adolescents | |
| QALSODY (tofersen) - Sclérose latérale amyotrophique | QALSODY (tofersen) - Sclerose laterale amyotrophique | 22/10/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies neurodégénératives, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| DUPIXENT (dupilumab) - Bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) | DUPIXENT (dupilumab) - Bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) | 14/11/2024 | Traitement médicamenteux, Poumon et plèvre, Bronches | |
| ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myélome multiple | ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myelome multiple | 16/10/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| IMCIVREE (setmélanotide) - Obésité | IMCIVREE (setmelanotide) - Obesite | 14/10/2024 | Obésité, Alimentation et sommeil, Traitement médicamenteux, Système nerveux central, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Carcinome urothélial | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Carcinome urothelial | 08/10/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| PRIMAQUINE (primaquine phosphate) - Paludisme | PRIMAQUINE (primaquine phosphate) - Paludisme | 31/05/2024 | Parasites et mycoses, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| YORVIPATH (palopegtériparatide) - Hypoparathyroïdie chronique | YORVIPATH (palopegteriparatide) - Hypoparathyroidie chronique | 27/09/2024 | Système endocrinien, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| TEVIMBRA (tislélizumab) - Carcinome épidermoïde de l’oesophage | TEVIMBRA (tislelizumab) - Carcinome epidermoide de l’oesophage | 24/09/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| FILSPARI (sparsentan) - Néphropathie à IgA primitive | FILSPARI (sparsentan) - Nephropathie a IgA primitive | 24/09/2024 | Traitement médicamenteux, Rein | |
| EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale | EVKEEZA (evinacumab) - Hypercholesterolemie homozygote familiale | 21/06/2023 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| PLUVICTO [177Lu] - Cancer de la prostate | PLUVICTO [177Lu] - Cancer de la prostate | 10/08/2023 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux, Appareil génital masculin | |
| FASENRA (benralizumab) - Granulomatose éosinophilique | FASENRA (benralizumab) - Granulomatose eosinophilique | 30/08/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Poumon et plèvre, Bronches, Maladies vasculaires - divers | |
| TEPKINLY (epcoritamab) - lymphome diffus à grande cellule B | TEPKINLY (epcoritamab) - lymphome diffus a grande cellule B | 20/07/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| KIMMTRAK (tébentafusp) - Mélanome de l’uvée | KIMMTRAK (tebentafusp) - Melanome de l’uvee | 01/08/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l’œil | |
| KIMMTRAK (tebentafusp) - Mélanome uvéal non résécable ou métastatique | KIMMTRAK (tebentafusp) - Melanome uveal non resecable ou metastatique | 28/01/2022 | Traitement médicamenteux, Cancer de l’œil | |
| ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myélome multiple | ABECMA (Idecabtagene vicleucel) - myelome multiple | 01/08/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| KIMOZO (témozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | KIMOZO (temozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | 01/08/2024 | Cancer du système nerveux, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| EMBLAVEO (aztréonam/avibactam) - Infections graves | EMBLAVEO (aztreonam/avibactam) - Infections graves | 25/07/2024 | Maladies urologiques - divers, Bactéries, Traitement médicamenteux, Poumon et plèvre, Maladies digestives - divers | |
| ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) - Cancer de l'estomac | ENHERTU (trastuzumab deruxtecan) - Cancer de l'estomac | 15/09/2022 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil digestif | |
| EBVALLO (tabelecleucel) - Hémopathie maligne | EBVALLO (tabelecleucel) - Hemopathie maligne | 16/06/2023 | Virus, Maladies sang et lymphe - divers, Transfusions, transplantations, Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| COLUMVI (glofitamab) - Lymphome diffus à grande cellule B | COLUMVI (glofitamab) - Lymphome diffus a grande cellule B | 19/07/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| OPDIVO (nivolumab) - Cancer Bronchique (CBNPC) | OPDIVO (nivolumab) - Cancer Bronchique (CBNPC) | 27/06/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| HEMLIBRA (emicizumab) - Hémophilie A | HEMLIBRA (emicizumab) - Hemophilie A | 01/06/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Hémostase et coagulation | |
| SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) | SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) | 20/11/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies neurodégénératives, Système nerveux central, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon | JAKAVI (ruxolitinib) - Maladie du greffon | 21/03/2023 | Transfusions, transplantations, Traitement médicamenteux, Maladies immunitaires - divers, Enfants - Adolescents | |
| TRUQAP (capivasertib) - cancer du sein | TRUQAP (capivasertib) - cancer du sein | 10/06/2024 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| TALVEY (talquetamab) - Myélome multiple | TALVEY (talquetamab) - Myelome multiple | 04/06/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| IMFINZI (durvalumab) et LYNPARZA (olaparib) en association - cancer de l'endomètre | IMFINZI (durvalumab) et LYNPARZA (olaparib) en association - cancer de l'endometre | 31/05/2024 | Cancer de l'appareil génital, Traitement médicamenteux | |
| LOARGYS (pegzilarginase) - Déficit en arginase 1 | LOARGYS (pegzilarginase) - Deficit en arginase 1 | 06/05/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| AGAMREE (vamorolone) - Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | AGAMREE (vamorolone) - Traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) | 06/05/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| VYVGART (efgartigimod alfa) - Myasthénie auto-immune généralisée | VYVGART (efgartigimod alfa) - Myasthenie auto-immune generalisee | 06/05/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| RYSTIGGO (rozanolixizumab) - Myasthénie | RYSTIGGO (rozanolixizumab) - Myasthenie | 03/05/2024 | Traitement médicamenteux, Maladies neuromusculaires, Maladies auto-immunes, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
| IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique non à petites cellules | IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique non a petites cellules | 26/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| BALVERSA (erdafitinib) - Carcinome urothélial | BALVERSA (erdafitinib) - Carcinome urothelial | 12/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| LOJUXTA (lomitapide) - Hypercholestérolémie familiale homozygote | LOJUXTA (lomitapide) - Hypercholesterolemie familiale homozygote | 04/04/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer bronchique non à petites cellules | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer bronchique non a petites cellules | 04/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil respiratoire | |
| KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer voies biliaires | KEYTRUDA (pembrolizumab) - Cancer voies biliaires | 02/04/2024 | Traitement médicamenteux, Cancer de l'appareil urinaire | |
| EVKEEZA (évinacumab) - Hypercholestérolémie homozygote familiale | EVKEEZA (evinacumab) - Hypercholesterolemie homozygote familiale | 28/03/2024 | Métabolisme, Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| ELREXFIO (elranatamab) - Myélome multiple | ELREXFIO (elranatamab) - Myelome multiple | 28/03/2024 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| ELREXFIO (elranatamab) - Myélome multiple | ELREXFIO (elranatamab) - Myelome multiple | 10/02/2023 | Cancer du sang et lymphe, Traitement médicamenteux | |
| ALTUVOCT (Efanesoctocog alfa) - Hémophilie | ALTUVOCT (Efanesoctocog alfa) - Hemophilie | 08/03/2024 | Traitement médicamenteux, Hémostase et coagulation | |
| TRODELVY (sacituzumab govitecan) - Cancer du sein | TRODELVY (sacituzumab govitecan) - Cancer du sein | 28/02/2023 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford | ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford | 27/07/2023 | Traitement médicamenteux, Peau et tissu conjonctif, Articulations et rhumatismes, Maladies génétiques, rares, congénitales, Enfants - Adolescents | |
| ORSERDU (élacestrant) - Cancer du sein | ORSERDU (elacestrant) - Cancer du sein | 14/02/2024 | Cancer du sein, Traitement médicamenteux | |
| KIMOZO (témozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | KIMOZO (temozolomide) - Neuroblastome chez l'enfant | 21/06/2023 | Cancer du système nerveux, Traitement médicamenteux, Enfants - Adolescents | |
| TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | TIBSOVO (ivosidenib) - Cancer voies biliaires | 20/12/2023 | Traitement médicamenteux, Maladies génétiques, rares, congénitales, Cancer de l'appareil digestif | |
| DANICOPAN (danicopan) - Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) | DANICOPAN (danicopan) - Hemoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) | 20/12/2023 | Maladies urologiques - divers, Traitement médicamenteux, Anémie et hémoglobinopathies, Maladies génétiques, rares, congénitales | |
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