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ONUREG (azacitidine)

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 24 sept. 2021

Autorisation d’accès précoce octroyée le 23 septembre 2021 à la spécialité ONUREG (azacitidine) du laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB, dans l'indication « Traitement de maintenance chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d'induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas recevoir) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ».

Avis de la commission de la transparence (CT)

La commission de la transparence (CT) a considéré que :

  • L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante. Les LAM correspondent à une pathologie grave engageant le pronostic vital (taux de survie à 5 ans de 19 %), rare (incidence : 5 et 8 cas pour 100 000 personnes adultes) et altérant la qualité de vie des patients ;
  • Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où les comparateurs cliniquement pertinents ne sont pas préconisés dans les recommandations européennes de l’European LeukemiaNet (ELN) publiées en 2017, faute de preuves robustes ;
  • La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est rare et pouvant être grave ou invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié,
  • Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il s’agit notamment d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, de praticité et de commodité d’emploi et que le médicament dispose d’un plan de développement adapté.

Décision de la HAS

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

ONUREG 200mg - 300mg, comprimés pelliculés (azacitidine) du laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB

dans l’indication « Traitement de maintenance chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d'induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas recevoir) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ».

La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l'article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


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