XENPOZYME (olipudase alfa) - Maladie rare

Opinions on drugs - Posted on Aug 03 2023

Reason for request

Inscription

Inscription : Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.

Quel progrès ?

Pas de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la présentation déjà disponible.

Clinical Benefit

Substantial

Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase alfa) est important dans l’indication de l’AMM.

Clinical Added Value

no clinical added value

Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.