VOXZOGO (vosoritide) - Achondroplasie chez les patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans

Modification des conditions de l’inscription et réévaluation à la demande de la CT.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement de l’achondroplasie chez les patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans et dont les épiphyses ne sont pas soudées. »

Avis favorable au maintien du remboursement dans « le traitement de l’achondroplasie chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans et dont les épiphyses ne sont pas soudées. »

La population âgée de 5 ans et plus n’est pas concernée par cette nouvelle évaluation. 

Quel progrès ?

Pas de progrès par rapport à la prise en charge dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation :

• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication) ;
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La spécialité VOXZOGO (vosoritide), qui s’administre par injection sous-cutanée quotidienne, est à ce jour le seul médicament disposant d’une AMM dans le traitement de l’achondroplasie. Il s’agit d’un traitement de première intention dans la prise en charge des patients âgés de 4 mois et plus, dont l’instauration et le suivi doivent être effectués par un médecin spécialisé dans la prise en charge des troubles de la croissance ou des dysplasies squelettiques.

Chez les patients débutant le traitement à partir de l’âge de 5 ans, le bénéfice du vosoritide a été démontré de façon robuste sur le Z-score de la taille et sur la vitesse de croissance.

L’intérêt d’une instauration plus précoce n’est toutefois pas formellement établi, eu égard aux principales données cliniques dont on dispose chez les patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, issues d’une étude contrôlée randomisée. En effet, bien que ces données suggèrent un bénéfice du vosoritide en comparaison au placebo sur les principaux critères de croissance après 1 an de traitement, il n’a pas été mis en évidence d’effet statistiquement significatif sur le Z-score de la taille qui était le critère de jugement principal de l’étude. A noter de plus qu’il a été observé des tailles d’effet moindres chez les patients ayant débuté le traitement avant l’âge de 2 ans que chez ceux l’ayant débuté entre 2 et 5 ans. Des données recueillies à titre exploratoire suggèrent par ailleurs un effet positif du vosoritide sur certains volumes faciaux et sur la surface du foramen magnum chez les patients les plus jeunes, dont l’éventuel impact clinique reste toutefois incertain à ce jour. Ainsi, au regard de ces données encourageantes bien que d’un faible niveau de preuve, du profil de tolérance globalement acceptable, et de l’absence d’alternative thérapeutique médicamenteuse, il parait raisonnable de proposer la mise en place du traitement par vosoritide à un âge le plus précoce possible.