BLINCYTO (blinatumomab) - Leucémie aigüe lymphoblastique (LAL) chez le nourrisson

Extension d’indication

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans les indications :

• « en monothérapie dans le traitement des patients pédiatriques âgés de 1 mois à 1 an, présentant une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif, réfractaire ou en rechute après au moins deux traitements antérieurs ou en rechute après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques antérieure. »
• « en monothérapie dans le traitement des patients pédiatriques âgés de 1 mois à 1 an, présentant une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif, en première rechute à haut risque dans le cadre du traitement de consolidation. »

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

LAL-B réfractaires, ou en rechute après au moins deux traitements antérieurs ou en rechute après une allogreffe de CSH antérieure

Comme pour la population pédiatrique de plus d’un an, BLINCYTO (blinatumomab) représente une alternative aux traitements de rattrapage par chimiothérapie dans le traitement de la LAL à précurseurs B avec chromosome Philadelphie négatif, réfractaire ou en rechute après au moins deux traitements antérieurs ou en rechute après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques antérieure chez les enfants de 1 mois à 1 an.

La Commission souligne que BLINCYTO peut être administré au domicile des patients dans le cadre d’une activité d’hospitalisation à domicile (HAD), contrairement aux traitements de rattrapage par chimiothérapie, qui nécessitent des hospitalisations en raison notamment du risque de complications infectieuses liées à l’hémato-toxicité des chimiothérapies.

En l’absence de donnée comparative par rapport à KYMRIAH (tisagenlecleucel), la place de BLINCYTO par rapport à cette spécialité n’est pas connue. De plus, comme chez l’adulte et l’enfant de plus d’un an et en l’état actuel des données, la place de BLINCYTO par rapport à l’allogreffe de CSH, soit comme un « pont » vers l’allogreffe ou l’allogreffe différée, soit en substitution à l’allogreffe, notamment chez les patients non éligibles, n’est pas connue.

Par ailleurs, la Commission précise que BLINCYTO n'est pas recommandé si le patient a rechuté avec une leucémie CD19-négative après un traitement antérieur par une thérapie anti-CD19 (avis d’experts).

Enfin, la Commission rappelle la nécessité d’une prophylaxie intrathécale chez ces patients, et recommande une surveillance du taux d’immunoglobulines sériques, au regard du risque d’hypogammaglobulinémie induite par le traitement par blinatumomab, ainsi que de la présence d’une hypogammaglobulinémie physiologique transitoire chez le nourrisson (avis d’experts).

LAL-B en première rechute à haut risque dans le cadre du traitement de consolidation

Comme pour la population pédiatrique de plus d’un an, BLINCYTO (blinatumomab) représente un traitement à privilégier par rapport à la chimiothérapie conventionnelle en troisième bloc de consolidation pour le traitement des enfants de 1 mois à 1 an atteints d’une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif, et ayant obtenu une rémission complète après une première rechute à haut risque.

La Commission souligne que BLINCYTO (blinatumomab) peut être administré principalement au domicile des patients, contrairement aux traitements par chimiothérapie qui nécessitent une hospitalisation complète tout au long du traitement en raison notamment du risque de complications infectieuses liées à l’hématotoxicité des chimiothérapies.

Par ailleurs, la Commission précise que BLINCYTO n'est pas recommandé si le patient a rechuté avec une leucémie CD19-négative après un traitement antérieur par une thérapie anti-CD19 (avis d’experts).

Enfin, la Commission rappelle la nécessité d’une prophylaxie intrathécale chez ces patients, et recommande une surveillance du taux d’immunoglobulines sériques, au regard du risque d’hypogammaglobulinémie induite par le traitement par blinatumomab, ainsi que de la présence d’une hypogammaglobulinémie physiologique transitoire chez le nourrisson (avis d’experts).