EVRYSDI (risdiplam) - Amyotrophie spinale
Reason for request
L'essentiel
Avis favorable au remboursement en ville et à l’hôpital uniquement dans « le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. »
Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (à savoir les patients avec un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de Type 4).
Quel progrès ?
Pas de progrès de la nouvelle présentation en comprimé pelliculé par rapport à la présentation déjà disponible en poudre pour solution buvable.
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par EVRYSDI 5 mg (risdiplam), comprimé pelliculé, est important uniquement dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. |
| Insufficient |
Le service médical rendu par EVRYSDI 5 mg (risdiplam), comprimé pelliculé, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (à savoir les patients avec un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de Type 4). |
Clinical Added Value
| no clinical added value |
Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite, EVRYSDI (risdiplam) en poudre pour solution buvable. |
