ANDEMBRY (garadacimab) - Angiœdème héréditaire chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 09 mars 2026

Nature de la demande

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « la prévention des crises récurrentes d’angiœdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus ».

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu des limites de tolérance et d’efficacité des traitements historiques de première intention (danazol, acide tranexamique, progestatifs) qui restreignent leur utilisation, et en l’absence de données comparatives par rapport aux alternatives disponibles TAKHZYRO (lanadelumab), CINRYZE (inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine) et ORLADEYO (berotralstat), alors que cette comparaison était faisable, la Commission considère qu’ANDEMBRY (garadacimab) est un traitement préventif des crises récurrentes d’angioedème héréditaire (AOH).

Dans ces conditions, le choix entre les différents traitements doit être guidé par la fréquence et la sévérité des crises, le profil de tolérance, les modalités d’administration (auto-administration possible par le patient après apprentissage par voie SC avec le garadacimab et le lanadelumab ou par voie orale avec le berotralstat ou par voie IV avec l’inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine) et les préférences du patient.

Par conséquent, ANDEMBRY (garadacimab) ne peut être positionné dans le traitement préventif des crises récurrentes d’angiœdème héréditaire (AOH) par rapport aux alternatives disponibles.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ANDEMBRY (garadacimab) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

de la démonstration d’une supériorité du garadacimab par rapport au placebo dans une étude de phase III randomisée, en double aveugle, en termes de nombre de crises normalisées dans le temps après 6 mois de traitement (critère de jugement principal) (0,27 IC95%= [0,05 ; 0,49]) versus 2 IC95% = [1,44 ; 2,57]), p<0,001), ainsi que sur les critères de jugement secondaires hiérarchisés significatifs,
de l’absence de comparaison directe du garadacimab à un comparateur cliniquement pertinent, alors qu’une comparaison était possible,
des résultats de deux comparaisons indirectes aux alternatives à base de lanadelumab, d’inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine ou de berotralstat, comportant de nombreuses limites méthodologiques ne permettant pas leur prise en compte,
de l’absence de démonstration de données de qualité de vie,
du profil de tolérance du garadacimab qui apparait favorable, avec des données issues notamment d’une étude de suivi en ouvert à 12 mois, majoritairement marqué par des infections et des réactions au site d’injection,

la Commission considère qu’ANDEMBRY (garadacimab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents.