SPINRAZA (nusinersen) - Amyotrophie spinale
Nature de la demande
L'essentiel
Avis favorable au remboursement à l’hôpital uniquement :
- chez les patients pédiatriques présymptomatiques avec une amyotrophie spinale 5q génétiquement confirmée et ayant 2 à 3 copies du gène SMN2,
- dans l’amyotrophie spinale 5q de types 1, 2 et 3.
Avis défavorable au remboursement à l’hôpital dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.
Quel progrès ?
Pas de progrès des nouvelles présentations aux dosages de 28 mg et 50 mg en solution injectable par rapport à la présentation déjà disponible au dosage de 12 mg en solution injectable.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
Le service médical rendu par SPINRAZA 28 mg et 50 mg (nusinersen), solution injectable, est important uniquement :
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| Insuffisant |
Le service médical rendu par SPINRAZA 28 mg et 50 mg (nusinersen), solution injectable, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| V (absence) |
Ces spécialités sont des compléments de gamme qui n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites. |
