MAAPLIV (mélange d’acides aminés sans acides aminés à chaîne ramifiée) - Leucinose

Le service médical rendu par MAAPLIV (acides aminés non ramifiés) est faible dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• d’un besoin médical insuffisamment couvert chez les patients chez qui une formulation orale ou entérale d’acides aminés sans acides aminés à chaîne ramifiée ne peut être utilisée,
• des données bibliographiques ayant montré une diminution des concentrations plasmatiques de leucine chez les patients traités par un mélange d’acides aminés sans acides aminés à chaîne ramifiée administré par voie intraveineuse,

mais prenant en compte :

• l’absence de donnée chez les patients ne pouvant pas être traités par voie orale ou entérale, indication de l’AMM, notamment nouveau-nés atteints de leucinose avec entérocolite, coma néonatal, sachant qu’il s’agit de situations exceptionnelles du fait de l’existence du dépistage néonatal systématique de la leucinose depuis 2023 en France,
• les données bibliographiques qui ne montrent pas de bénéfice supplémentaire de l’administration d’un mélange d’acides aminés sans AACR par voie intraveineuse par rapport à la voie orale ou entérale, et de l’absence de donnée sur des critères cliniques, notamment les complications neurologiques,
• l’absence de donnée chez les patients ayant une élévation sévère des concentrations plasmatiques de leucine, le RCP recommandant d’être prudent chez ces patients, et la possibilité de recours nécessaire à une épuration extracorporelle pour réduire rapidement l’hyperleucinémie afin d’éviter les complications neurologiques,
• le fait que l’utilisation de MAAPLIV requiert des volumes liquidiens importants pour atteindre les apports adéquats en acides aminés (en particulier chez l’adolescent et l’adulte) ce qui peut nécessiter une administration préférentielle par voie veineuse centrale,
• le faible apport énergétique de MAAPLIV nécessitant de l’associer à une nutrition parentérale apportant glucides et lipides en quantité suffisante pour inhiber le catabolisme,
• la nécessité d’une supplémentation en isoleucine et valine, administrable exclusivement par voie orale,

la Commission considère que MAAPLIV (acides aminés sans ramifiés) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle.