KOSELUGO (sélumétinib) - Neurofibromatose de type 1 (NF1)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 17 juin 2026

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement en monothérapie des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à la neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 7 ans et pour les patients plus âgés ayant des difficultés à avaler.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La Commission considère que KOSELUGO (sélumétinib), granulés en gélule à ouvrir, est un traitement systémique de 1re intention, pour le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les enfants âgés de 1 an à moins de 7 ans et pour les patients plus âgés ayant des difficultés à avaler, atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).

KOSELUGO (sélumétinib), granulés en gélule à ouvrir, peut être utilisé dès l’âge de 1 an alors qu’EZMEKLY (mirdamétinib), gélule ou comprimé dispersible, autre anti-MEK 1 et 2, peut être utilisé chez l’enfant à partir de 2 ans. Dans cette tranche d’âge, l’absence de données sur la comparaison du sélumétinib au mirdamétinib, du fait d’un développement concomitant, ne permet pas de hiérarchiser ces 2 anti-MEK 1 et 2 entre eux dans la prise en charge des NFP symptomatiques inopérables liés à une NF1.

La Commission souligne que KOSELUGO (sélumétinib), granulés en gélule à ouvrir, est mieux adaptée aux enfants de moins de 6 ans susceptibles d’éprouver des difficultés à avaler des gélules, en comparaison aux formes en gélules de mirdamétinib et sélumétinib.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KOSELUGO 5 mg et 7,5 mg (sélumétinib), granulés en gélule à ouvrir, est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

du besoin médical non couvert, chez les enfants de moins de 2 ans et partiellement couvert chez les enfants de 2 ans à moins de 7 ans et les patients plus âgés ayant des difficultés à avaler, par le mirdamétinib (disponible sous forme de comprimé dispersible dans le cadre d’un accès précoce chez les enfants de 2 ans à moins de 6 ans, la forme gélule et comprimé dispersible sont en cours d’inscription sur les listes de remboursement) et le sélumétinib (en gélule disponible chez l’enfant à partir de 3 ans et disponible en accès précoce chez l’adulte),
des données non comparatives de l’étude de phase I/II SPRINKLE réalisée chez des enfants âgés de 1 an à moins de 7 ans atteints de neurofibromatose de type 1 ayant des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables, traités par le sélumétinib jusqu’à 25 cycles de traitement (environ 23 mois), suggérant des taux de réponses objectives (réponses partielles + réponses complètes) de 39 % (n = 14/36 ; IC95% [23 - 56]), mais sans observation de réponses complètes,
des résultats observés suggérant une diminution de la douleur (échelle FLACC), symptôme majeur dans cette affection, mais inférieure au seuil cliniquement pertinent,
de l’absence de données robustes sur la qualité de vie des patients alors qu’elle est particulièrement altérée en cas de NFP volumineux,
du profil de tolérance du sélumétinib marqué par des événements indésirables, notamment gastro-intestinaux et cutanés, et de la nécessite d’une surveillance régulière notamment de la fonction cardiaque et oculaire,
des incertitudes sur l’efficacité et la tolérance à long terme, dans l’attente des données de la phase d’extension de l’étude SPRINKLE et de l’étude PASS,

la Commission considère que KOSELUGO 5 mg et 7,5 mg (sélumétinib), granulés en gélule à ouvrir, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise en charge des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les enfants à partir de 1 an à moins de 7 ans et pour les patients plus âgés ayant des difficultés à avaler, atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1).