PHEBURANE (phénylbutyrate de sodium) - Désordres du cycle de l’urée
Reason for request
L'essentiel
Avis favorable au remboursement dans le « traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant un déficit en carbamylphosphate synthétase, en ornithine transcarbamylase ou en argininosuccinate synthétase » (cf. RCP pour le libellé d’indication de l’AMM).
Quel progrès ?
Pas de progrès de la nouvelle présentation de PHEBURANE 350 mg/mL en solution orale sans arômes par rapport à la présentation déjà disponible de PHEBURANE (phénylbutyrate de sodium) avec arômes et sous forme de granulés.
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par PHEBURANE 350 mg/mL (phénylbutyrate de sodium), solution orale sans arômes, est important dans l’indication de l’AMM. |
Clinical Added Value
| no clinical added value |
Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites. |
