PEDISMOF 2 (émulsion lipidique, acides aminés, électrolytes, glucose) - Nutrition parentérale chez le nouveau-né (à terme ou prématuré) et l’enfant jusqu’à l’âge de 2 ans

L'essentiel

Avis favorable au remboursement pour « l’instauration de la nutrition parentérale chez le nouveau-né, prématuré ou à terme et l’enfant jusqu’à 2 ans, quand la nutrition orale ou entérale est impossible, insuffisante ou contre-indiquée ».

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

PEDISMOF 2 (émulsion lipidique, acides aminés avec électrolytes, glucose), émulsion pour perfusion, est un traitement de 1^re intention pour la nutrition parentérale chez le nouveau-né (à terme ou prématuré) et l’enfant jusqu’à 2 ans quand la nutrition orale ou entérale est impossible, insuffisante ou contre-indiquée.

Dans les recommandations de la HAS sur la nutrition parentérale en néonatologie (2018)2, il est précisé que le choix du type de nutrition parentérale pour le nouveau-né est fait en fonction de ses besoins nutritionnels, notamment lors de la nutrition parentérale de longue durée. Une fois les besoins du patient définis, le recours à des mélanges nutritifs avec AMM est recommandé, compte tenu de leur niveau maximal de sécurité. Lorsque les besoins des patients ne peuvent pas être couverts par les mélanges de nutrition parentérale avec AMM, il est alors recommandé de prescrire des mélanges de nutrition parentérale, standardisés (et complémentés) ou individualisés, fabriqués en PUI.

Recommandations particulières

La Commission regrette la non mise à disposition de PEDISMOF 2, comme celle de PEDISMOF 3, en ville dans le cadre de la nutrition parentérale à domicile.

Dans son rapport de 2008 sur la nutrition parentérale à domicile (NPD)[1], la HAS précise que la NPD est possible à partir de l’âge de 3 mois. Cependant, à la date de rédaction de ce rapport, il n’existait pas de spécialités adaptées à l’enfant. Par conséquent, la HAS avait précisé que l’utilisation chez l’enfant de des spécialités alors disponibles devaient être considérées avec une grande prudence.

Dans son rapport, la HAS avait aussi évoqué la nécessité de disposer en ville de l’ensemble des électrolytes, des vitamines et des oligo-nutriments nécessaires à la NPD.

Dans la pratique clinique actuelle (avis d’expert), en cas de nutrition parentérale au long cours, la prise en charge peut se poursuivre à domicile, encadrée par un Centre Labellisé de NPD, dont 6 pour la pédiatrie, (Lille, Lyon, Marseille, Paris Debré, Paris Necker et Toulouse). Les poches industrielles pédiatriques de nutrition parentérale étant actuellement uniquement agréées aux collectivités, elles ne sont pas disponibles en pharmacie de ville. Leur utilisation est donc exclusivement intra hospitalière ou dans le cadre de l’hospitalisation à domicile (HAD).

A défaut de bénéficier d’une poche industrielle au domicile, les enfants reçoivent des poches de nutrition parentérale SLF (selon la formule ou « à la carte »), mélange magistral individuel préparé spécifiquement pour chaque enfant. Les PUI productrices de poches de nutrition parentérale pour le domicile en France, sont au nombre de 5 : Paris Debré, Lyon, Grenoble, Toulouse et Nice (Paris Debré, Lyon et Toulouse pour la pédiatrie). Ces poches de nutrition parentérale SLF peuvent également être fabriquées par l’industrie pharmaceutique façonnière sous responsabilité du pharmacien donneur d’ordre du centre labellisé. Il n’en demeure pas moins que les capacités de production à façon et celles des PUI productrices sont insuffisantes et soumises à de nombreux aléas, de même que la livraison de ces mélanges au domicile des patients. En cas d’impossibilité de produire ces poches à façon, ou bien de les livrer, la solution proposée aujourd’hui aux familles est une hospitalisation.

La mise à disposition de poches de nutrition parentérale industrielles en officine de ville permettrait une meilleure continuité des soins. Il est rappelé toutefois que le choix du type de nutrition parentérale de l’enfant est fait en fonction de ses besoins nutritionnels, notamment lors de la nutrition parentérale de longue durée, et qu’en cas de nutrition parentérale à domicile, les préparations individualisées demeurent la référence lorsque les besoins nutritionnels ne peuvent être couverts par une spécialité pharmaceutique prête à l'emploi.

En conséquence, considérant que la mise à disposition en ville de PEDISMOF 2 et 3 répond à un besoin, bien que limité, la Commission recommande la mise à disposition en ville de ces spécialités ainsi que toutes les spécialités de nutrition parentérale destinées à la pédiatrie (à partir de 3 mois), y compris les solutions d’électrolytes, de vitamines et d’oligo-éléments.