- Avis de la CT du 09 janvier 2013
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MYOZYME (alpha alglucosidase), enzyme recombinante
Métabolisme - Mise au point
Avis sur les Médicaments -
Mis en ligne le
21 mai 2013
Nature de la demande
Réévaluation SMR et ASMR
Progrès thérapeutique mineur confirmé dans la forme tardive de la maladie de Pompe
- MYOZYME a l’AMM comme traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme des formes infantile ou tardive de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide).
- Dans la forme tardive de la maladie de Pompe :
– la démonstration de son efficacité est limitée ;
– les nouvelles données observationnelles ne démontrent pas d’effet sur la survie et sur les fonctions motrices et respiratoires.
Service Médical Rendu (SMR)
| Faible |
La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| IV (mineur) |
Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe. |
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