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Avis sur les médicaments

DEFITELIO (défibrotide), antithrombotique

Substance active (DCI)
  • défibrotide ((MAMMIFERE/PORC/MUQUEUSE INTESTINALE))
HEMATOLOGIE - Nouveau médicament et Avis d'efficience

Nature de la demande
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Avis de la CT du 09 juillet 2014

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la maladie veino-occlusive hépatique sévère après transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

 

  • DEFITELIO a l’AMM pour le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) hépatique sévère, également appelée syndrome obstructif sinusoïdal (SOS) survenant après transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH).
  • C’est le premier traitement ayant une AMM dans cette indication. Néanmoins, la Commission regrette qu’aucune étude de bon niveau de preuve n’ait été réalisée.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par DEFITELIO est modéré dans l’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Au vu des données disponibles qui sont d’un faible niveau de preuve alors qu’il existe des schémas d’études ne nécessitant que peu de patients, en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative, la Commission considère que DEFITELIO, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la MVO hépatique sévère post-TCSH.


Ce produit fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la Commission évaluation économique et santé publique le 18 février 2014

Documents

Version Anglaise

Code ATC
  • B01AX01
Laboratoire / fabricant
GENTIUM SPA

Présentation

DEFITELIO 80 mg/ml, solution concentrée à diluer pour perfusion (code CIS : 69439245)
10 flacon(s) en verre - Code CIP : 3400958579462

Mis en ligne le 13 Oct 2014