DEFITELIO (défibrotide), antithrombotique

HEMATOLOGIE - Nouveau médicament et Avis d'efficience

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 13 oct. 2014

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Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la maladie veino-occlusive hépatique sévère après transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

DEFITELIO a l’AMM pour le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) hépatique sévère, également appelée syndrome obstructif sinusoïdal (SOS) survenant après transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH).
C’est le premier traitement ayant une AMM dans cette indication. Néanmoins, la Commission regrette qu’aucune étude de bon niveau de preuve n’ait été réalisée.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par DEFITELIO est modéré dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Au vu des données disponibles qui sont d’un faible niveau de preuve alors qu’il existe des schémas d’études ne nécessitant que peu de patients, en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative, la Commission considère que DEFITELIO, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la MVO hépatique sévère post-TCSH.