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Avis de la Commission de la transparence

VIMIZIM (elosulfase alpha), enzyme recombinante

Substance active (DCI)
  • élosulfase alfa ((MAMMIFERE/HAMSTER/CELLULES CHO))
MALADIE RARE - Nouveau médicament

Nature de la demande
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Avis de la CT du 01 octobre 2014

Progrès thérapeutique modéré dans la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A)

 

  • VIMIZIM a l’AMM dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) quel que soit l’âge des patients.
  • C’est une forme recombinante de N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS). Le déficit de cette enzyme est à l’origine du syndrome de Morquio A. VIMIZIM est la seule enzymothérapie substitutive indiquée dans cette affection.
  • Des études à court terme ont montré une amélioration du test de marche de 6 minutes. Il n’y a pas à ce jour de donnée d’efficacité sur les manifestations cliniques de la maladie et son pronostic à long terme.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

VIMZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A).


Documents

Version Anglaise

Code ATC
  • A16AB
Laboratoire / fabricant
BIOMARIN EUROPE Limited

Présentation

VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion (code CIS : 61673965)
1 flacon(s) en verre - Code CIP : 3400958672705

Mis en ligne le 20 janv. 2015