English version

Développer la qualité dans le champ
sanitaire, social et médico-social

Recherche

Avancée
impression
Avis sur les Médicaments

TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant

Substance active (DCI)
  • ataluren
MALADIE RARE - NOUVEAU MEDICAMENT

Nature de la demande
Inscription

Avis de la CT du 21 janvier 2015

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne

  • TRANSLARNA a l’AMM pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui résulte d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus.
  • Les données disponibles suggèrent un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, avec une tolérance acceptable.
  • L’efficacité n’a pas été démontrée chez les patients ayant perdu la fonction de marche.

Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par TRANSLARNA est modéré dans l’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Au vu des données disponibles, qui suggèrent : • un bénéfice potentiel, mal démontré et modeste, en termes de ralentissement de la perte de la marche chez certains enfants atteints de myopathie de Duchenne, • une tolérance acceptable, mais, considérant l’absence actuelle de données permettant d’apprécier l’impact du traitement sur l’âge de la perte de la marche, la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée.


Documents

Version Anglaise

Laboratoire / fabricant
PTC THERAPEUTICS Limited

Présentation

TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable (code CIS : 68469328)
30 sachet(s) aluminium - Code CIP : 3400927959370

TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable (code CIS : 67503464)
30 sachet(s) aluminium - Code CIP : 3400927959141

TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable (code CIS : 65945882)
30 sachet(s) aluminium - Code CIP : 3400927959202

Mis en ligne le 23 Feb 2015