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Avis sur les Médicaments

TRANSLARNA (ataluren), ARN interférant

Substance active (DCI)
  • ataluren
NEUROLOGIE - Mise au point

Nature de la demande
Réévaluation SMR et ASMR

Avis de la CT du 05 juillet 2017

Pas d’avantage clinique démontré dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les enfants ≥ 5 ans

  

  • TRANSLARNA a l’AMM dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens du gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de ≥ 5 ans.

  • En l’absence de démonstration de son efficacité par rapport au placebo sur le déclin du périmètre de marche, mais en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée et compte tenu d’une tolérance acceptable, TRANSLARNA pourra s’insérer, sans le modifier, dans le schéma thérapeutique actuel.


Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par TRANSLARNA est faible dans l’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Au vu des données disponibles et compte tenu :

  • du choix d’un critère de jugement peu cliniquement pertinent,
  • de l’absence de démonstration d’une efficacité de TRANSLARNA versus placebo,
  • des limites d’interprétation des résultats des analyses en sous-groupes et de la méta-analyse des études de phase IIb et III,
  • de l’absence de données, comme demandé par la Commission, permettant d’apprécier l’impact de ce traitement sur l’âge de la perte de la marche,

la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans ou plus, qui comprend notamment des corticostéroïdes.


Documents

Version Anglaise

Code ATC
  • M09AX03
Laboratoire / fabricant
PTC THERAPEUTICS FRANCE

Présentation

TRANSLARNA 1000 mg, granulés pour suspension buvable (code CIS : 68469328)
30 sachet(s) aluminium - Code CIP : 3400927959370

TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable (code CIS : 67503464)
30 sachet(s) aluminium - Code CIP : 3400927959141

TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable (code CIS : 65945882)
30 sachet(s) aluminium - Code CIP : 3400927959202

Mis en ligne le 04 oct. 2017