ILARIS (canakinumab), inhibiteur de l’interleukine 1

MALADIE RARE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 06 mars 2018

Nature de la demande

Extension d'indication

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de 3 syndromes inflammatoires

ILARIS a l’AMM dans le traitement de trois formes de fièvres récurrentes héréditaires chez les adultes, adolescents et enfants de 2 ans et plus :

le syndrome périodique associé au récepteur du TNF (TRAPS),
le syndrome de l’hyperimmunoglobulinémie D (HIDS)/ le déficit en mévalonate kinase (MKD) et,
la fièvre méditerranéenne familiale (FMF).

Sa supériorité par rapport au placebo a été démontrée dans ces 3 maladies en termes de résolution de la crise initiale à 15 jours et d’absence de nouvelle poussée dans les 4 mois qui suivent le traitement.
ILARIS n’a pas montré d’effet en prévention de l’amylose secondaire, source de morbidité et de mortalité, à long terme.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ILARIS est important uniquement dans le traitement :

des formes sévères avec de fréquents accès fébriles auto-inflammatoires ou une persistance d’un syndrome inflammatoire biologique chronique du syndrome périodique associé au récepteur du facteur de nécrose tumorale (TRAPS),
des formes sévères avec de fréquents accès fébriles auto-inflammatoires ou une persistance d’un syndrome inflammatoire biologique chronique du syndrome de l’hyperimmunoglobulinémie D/déficit en mévalonate kinase (HIDS/MKD),
de la fièvre méditerranéenne familiale (FMF) résistante à la colchicine.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Considérant :

la démonstration de la supériorité du canakinumab par rapport au placebo dans l’étude CLUSTER (3 cohortes étudiées sur 4 périodes avec le même critère de jugement à 2 composantes au même terme alors que ce n’est pas adapté pour l’une des composantes à savoir la résolution de la crise initiale notamment pour le HIDS/MKD et la FMF),
l’absence de démonstration de la prévention de l’amylose secondaire, complication majeure susceptible d’engager le pronostic vital, mais la difficulté de réaliser cette démonstration dans le cadre de cette étude,
le besoin médical dans les formes sévères de ces trois syndromes de fièvres périodiques,

la commission de la Transparence considère qu’ILARIS apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge de ces trois syndromes inflammatoires (TRAPS, HIDS/MKD et FMF résistante à la colchicine).