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Avis sur les Médicaments

SPINRAZA (nusinersen), oligonucléotide antisens

Substance active (DCI)
  • nusinersen sodique
MALADIE RARE - Nouveau médicament - Ce produit fait l'objet d'un avis d'efficience

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Avis de la CT du 31 janvier 2018

Intérêt clinique importantdans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II et progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique.

Intérêt clinique important dans l’amyotrophie spinale 5q de type III mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique.

Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans l’amyotrophie spinale 5q de type IV.

   

  • SPINRAZA a l’AMM dans le traitement étiologique de l’amyotrophie spinale 5q.

  • Dans l’amyotrophie spinale 5q de type I et II, sa supériorité par rapport à une procédure d’injection factice a été démontré sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées dans deux études cliniques, la survie sans ventilation et le taux de survie dans une des 2 études.

  • Dans l’amyotrophie spinale 5q de type III, les données de 2 études de phase II en ouvert ne sont pas suffisantes pour conclure sur son efficacité, toutefois un bénéfice pourrait être attendu pour certains patients.

  • L’effet du nusinersen n’a pas été étudié chez les patients ayant une amyotrophie spinale 5q de type IV.


Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par SPINRAZA est important dans l’amyotrophie spinale 5q de types I et II ainsi que dans l’amyotrophie spinale 5q de type III.

Insuffisant

Le service médical rendu par SPINRAZA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q de type IV.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu de :

  • la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur des critères d’amélioration des fonctions motrices évalués sur des échelles validées (score HINE et score HFMSE selon l’étude) dans les deux études cliniques disponibles,
  • la démonstration de la supériorité du nusinersen par rapport à une procédure d’injection factice sur la survie sans ventilation et le taux de survie dans l’étude ENDEAR,
  • mais de la persistance d’un handicap moteur et respiratoire chez les patients inclus dans les études cliniques,
  • des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme,
  • du besoin médical non couvert dans cette population,

la Commission considère que SPINRAZA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de types I et II.

V (absence)

Compte tenu de :

  • de l’absence de données comparatives de l’efficacité du nusinersen sur la fonction motrice dans l’amyotrophie spinale 5q de type III,
  • des incertitudes sur le bénéfice clinique et la tolérance à long terme,
  • et du besoin médical non couvert dans cette population,

la Commission considère que SPINRAZA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de l’amyotrophie spinale 5q de type III.


Ce produit a fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la commission évaluation économique et de santé publique le

12 décembre 2017

Documents

Analyse economique

Code ATC
  • M09AX07
Laboratoire / fabricant
BIOGEN FRANCE SAS

Présentation

SPINRAZA 12 mg, solution injectable (code CIS : 65599882)
1 flacon(s) en verre de 5 ml - Code CIP : 3400955033158

Mis en ligne le 06 juil. 2018