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Avis de la Commission de la transparence

RYDAPT (midostaurine), inhibiteur de tyrosine kinase - (mastocytose)

Substance active (DCI)
  • midostaurine
CANCEROLOGIE - Nouveau médicament

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Avis de la CT du 27 juin 2018

Intérêt clinique faible dans le traitement de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) ou la leucémie à mastocytes (LM) mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique.

 

  • RYDAPT a l’AMM dans le traitement des adultes présentant une mastocytose systémique agressive (MSA), une mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM), ou une leucémie à mastocytes (LM), en monothérapie.

  • Les données d’efficacité sont limitées à une étude de phase II non comparative montrant un taux de réponse globale proche de 60% avec cependant, une absence de donnée probante montrant un gain en survie globale ou en qualité de vie.


Service Médical Rendu (SMR)

Faible

le service médical rendu par RYDAPT est faible dans le traitement de la mastocytose systémique agressive (MSA), la

mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) ou la leucémie à mastocytes (LM).


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

- des données d’efficacité limitées issues d’une étude de phase II non comparative montrant un taux de réponse globale proche de 60%,

- de l’absence de donnée probante montrant un gain sur la survie globale et la qualité de vie,

- de la difficulté de réaliser une comparaison à un seul traitement préconisé dans la même étude pour l’ensemble des patients de l’indication du fait de l’hétérogénéité de la maladie et sa prise en charge notamment son association ou pas à une hémopathie maligne,

- du besoin médical important, la Commission considère que RYDAPT, en monothérapie, n’apporte pas d’amélioration du

service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM), ou la leucémie à mastocytes (LM).


Ce produit a fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la commission évaluation économique et santé publique le 10 avril 2018.

Documents

Analyse economique

Version Anglaise

Code ATC
  • L01XE39
Laboratoire / fabricant
NOVARTIS PHARMA S.A.S.

Présentation

RYDAPT 25 mg, capsule molle (code CIS : 67868413)
Conditionnements multiples de 112 (4 boîtes de 28) capsule(s) sous plaquette(s) polyamide aluminium PVC - Code CIP : 3400930113608

Mis en ligne le 22 Feb 2019