RYDAPT (midostaurine), inhibiteur de tyrosine kinase - (mastocytose)

CANCEROLOGIE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 22 févr. 2019

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Intérêt clinique faible dans le traitement de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) ou la leucémie à mastocytes (LM) mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie thérapeutique.

RYDAPT a l’AMM dans le traitement des adultes présentant une mastocytose systémique agressive (MSA), une mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM), ou une leucémie à mastocytes (LM), en monothérapie.
Les données d’efficacité sont limitées à une étude de phase II non comparative montrant un taux de réponse globale proche de 60% avec cependant, une absence de donnée probante montrant un gain en survie globale ou en qualité de vie.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

le service médical rendu par RYDAPT est faible dans le traitement de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) ou la leucémie à mastocytes (LM).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des données d’efficacité limitées issues d’une étude de phase II non comparative montrant un taux de réponse globale proche de 60%,
de l’absence de donnée probante montrant un gain sur la survie globale et la qualité de vie,
de la difficulté de réaliser une comparaison à un seul traitement préconisé dans la même étude pour l’ensemble des patients de l’indication du fait de l’hétérogénéité de la maladie et sa prise en charge notamment son association ou pas à une hémopathie maligne,
du besoin médical important, la Commission considère que RYDAPT, en monothérapie, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM), ou la leucémie à mastocytes (LM).