- Avis de la CT du 05 décembre 2018
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ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), correcteur et potentialisateur du gène CFTR
Nature de la demande
Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la mucoviscidose, chez les patients âgés de 6 à 11 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
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ORKAMBI a désormais l’AMM pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
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L'efficacité d'ORKAMBI repose uniquement sur un critère de jugement intermédiaire l'amélioration de l'indice de clairance pulmonaire évalué à court terme (24 semaines) par rapport au placebo, sans impact démontré sur la qualité de vie.
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Son profil de tolérance est similaire à celui observé chez l'adolescent et l'adulte.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
le service médical rendu par ORKAMBI est important dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| IV (mineur) |
Compte tenu : - de la démonstration de l’efficacité d’ORKAMBI reposant uniquement sur un critère intermédiaire, à savoir l’amélioration de l’indice de clairance pulmonaire, évalué à court terme (24 semaines), par rapport au placebo, - de l’absence d’impact démontré sur la qualité de vie, - de son profil de tolérance similaire à celui observé chez l’adolescent et l’adulte, sans mise en évidence de nouveau signal chez l’enfant de 6 à 11 ans, - du besoin médical non couvert chez les patients âgés de 6 à 11 ans atteints de mucoviscidose avec mutation F508del du gène CFTR, mutation la plus fréquemment observée et exposant à une forme relativement sévère de mucoviscidose, ORKAMBI (ivacaftor/lumacaftor) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose, qui comprend des traitements symptomatiques, chez les patients âgés de 6 ans et plus et homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. |
Therapeutic use
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