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Avis sur les Médicaments

KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19 (LAL)

Substance active (DCI)
  • tisagenlecleucel
CANCEROLOGIE - Nouveau médicament

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Avis de la CT du 12 décembre 2018

Intérêt clinique important dans leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la 2e rechute ou plus chez les enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans et progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique.   

  

  • KYMRIAH a l’AMM dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de LAL à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.

  • Les cellules CAR T sont une thérapie génique constituée de lymphocytes T autologues prélevés par leucaphérèse puis, génétiquement modifiées ex vivo, pour exprimer un récepteur chimérique à l’antigène ciblant la protéine CD19 présente sur les cellules de la lignée B. Les cellules CAR T anti-CD19 ré-injectées se multiplient et s’activent in vivo après leur liaison aux cellules cibles exprimant le CD19 induisant leur apoptose.

  • Des pourcentages élevés de rémissions complètes ont été mis en évidence dans deux études non comparatives (environ 67% en population en intention de traiter). Lors de la dernière analyse de suivi, ces rémissions ont été maintenues chez environ 40% des patients. KYMRIAH est associé à des événements indésirables fréquents, dont la gravité est susceptible d’entrainer un séjour en réanimation.

  • Des données complémentaires sont attendues compte tenu des incertitudes sur l’efficacité et la tolérance et de la complexité du processus de traitement.

  • L’utilisation du CAR T anti-CD19 est limitée à un nombre restreint de centres spécifiquement qualifiés.


Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KYMRIAH est important dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

  • des données d’efficacité montrant un pourcentage élevé de rémissions complètes à 3 mois (environ 67% de la population ITT) maintenues chez environ 40% des patients après un suivi médian de 9 mois,
  • chez des patients âgés de 12 ans en moyenne, en majorité lourdement prétraités et dans des situations cliniques pour lesquelles les options thérapeutiques disponibles sont limitées et ne permettent pas d’envisager une rémission complète,
  • des incertitudes sur la quantité d’effet faute de comparaison directe à la prise en charge habituelle dans un contexte où celle-ci était difficilement réalisable, et sur le maintien de l’efficacité clinique à plus long terme,
  • et de la toxicité significative à court terme et de l’absence de donnée de tolérance à long terme,

la Commission considère que KYMRIAH apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants et jeunes adultes atteints de LAL B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.


Documents

Code ATC
  • Non disponible
Laboratoire / fabricant
NOVARTIS PHARMA S.A.S.

Présentation

KYMRIAH 1,2 x 106 - 6 x 108 cellules, dispersion pour perfusion (code CIS : 65647882)
poche(s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) avec matériel(s) de perfusion- maximum de 50 ml en fonction du patient- 1 à 3 poches - Code CIP : 3400955057819

Mis en ligne le 22 Feb 2019