KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19 (LAL)
Nature de la demande
Intérêt clinique important dans leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la 2e rechute ou plus chez les enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans et progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique.
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KYMRIAH a l’AMM dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de LAL à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus.
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Les cellules CAR T sont une thérapie génique constituée de lymphocytes T autologues prélevés par leucaphérèse puis, génétiquement modifiées ex vivo, pour exprimer un récepteur chimérique à l’antigène ciblant la protéine CD19 présente sur les cellules de la lignée B. Les cellules CAR T anti-CD19 ré-injectées se multiplient et s’activent in vivo après leur liaison aux cellules cibles exprimant le CD19 induisant leur apoptose.
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Des pourcentages élevés de rémissions complètes ont été mis en évidence dans deux études non comparatives (environ 67% en population en intention de traiter). Lors de la dernière analyse de suivi, ces rémissions ont été maintenues chez environ 40% des patients. KYMRIAH est associé à des événements indésirables fréquents, dont la gravité est susceptible d’entrainer un séjour en réanimation.
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Des données complémentaires sont attendues compte tenu des incertitudes sur l’efficacité et la tolérance et de la complexité du processus de traitement.
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L’utilisation du CAR T anti-CD19 est limitée à un nombre restreint de centres spécifiquement qualifiés.
Service Médical Rendu (SMR)
Important |
Le service médical rendu par KYMRIAH est important dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
III (modéré) |
Compte tenu :
la Commission considère que KYMRIAH apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des enfants et jeunes adultes atteints de LAL B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus. |
Avis économique
Ce produit a fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la commission d'évaluation économique et de santé publique le 15 janvier 2019.
> KYMRIAH LAL - Avis économique (pdf)