Avis n° 2018.0058/AC/SEM du 19 décembre 2018 du collège de la Haute Autorité de santé sur l’identification d’alternatives thérapeutiques prises en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale de la spécialité LUXTURNA (voretigene neparvovec)

Les indications de la spécialité LUXTURNA (voretigene neparvovec), validées par le CHMP, qui n’ont pas fait l’objet d’une autorisation temporaire d’utilisation sont les suivantes :

« Traitement des patients d’âge > 20 ans, présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables et ayant été diagnostiqués dans l’enfance comme atteints d’amaurose congénitale de Leber. »

« Traitement des patients pédiatriques et adultes, présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables et autres que les patients ayant été diagnostiqués dans l’enfance comme atteints d’amaurose congénitale de Leber, à savoir les patients atteints de rétinite pigmentaire. »

Dans ces indications, la Haute Autorité de santé n’a pas identifié d’alternative thérapeutique prise en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale.