CABLIVI (caplacizumab)

Le service médical rendu par CABLIVI est important dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• de la démonstration de la supériorité de CABLIVI (caplacizumab) par rapport au placebo, tous deux associés aux échanges plasmatiques (EP) et à des immunosuppresseurs, dans une étude randomisée, en double aveugle, uniquement sur un critère de jugement biologique, à savoir le délai jusqu'à la normalisation du taux de plaquettes (critère de jugement principal),
• avec une quantité d'effet supplémentaire jugée modeste (différence de médianes de 4 heures 30 minutes, HR=1,55 [1,095 ; 2,195]; p=0,0099),
• de la démonstration de la supériorité de CABLIVI par rapport au placebo sur un des critères de jugement secondaires hiérarchisés, à savoir le pourcentage de patients présentant une récidive de l'épisode de PTTa (exacerbation ou rechute tardive) (12,7% versus 38,4% ; p<0,001), ce qui est cliniquement pertinent,
• mais de l'absence de démonstration d'un effet de CABLIVI par rapport au placebo, tous deux associés aux échanges plasmatiques et à des immunosuppresseurs, sur d'autres critères de jugement cliniquement pertinents, tels que la souffrance viscérale ou la létalité,
• du profil de tolérance de CABLIVI qui apparait acceptable, caractérisé par des épistaxis, un saignement gingival, une contusion, une hématurie, avec un recul d'utilisation limité à la durée de l'étude de phase III, soit 65 jours,
• de la gravité de la maladie et de sa rareté,

la Commission estime que CABLIVI apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport au traitement standard de l'épisode de PTTa, comprenant les échanges plasmatiques associés aux immunosuppresseurs.