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MYOZYME
Maladies rares - Nouvelles données
Opinions on drugs -
Posted on
Jul 09 2010
- Updated on
Jul 09 2010
Reason for request
Change in conditions of listing, change in wording of indications (inclusion on the list of products approved for hospital use).
Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe
- MYOZYME est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients ayant une maladie de Pompe confirmée (déficit en α-glucosidase acide).
- Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, la preuve de son efficacité est maintenant établie, mais elle reste limitée.
- En l’absence d’alternative thérapeutique, compte tenu de la faible quantité d’effet observée et de l’absence de données concernant l’efficacité à long terme (notamment l’effet sur le passage à la ventilation assistée) MYOZYME apporte un progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Pompe.
Pour en savoir plus, téléchargez la synthèse ou l'avis complet ci-dessous
Clinical Benefit
| Low | Le service médical rendu par cette spécialité est faible |
Clinical Added Value
| minor | Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe. |
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