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Opinions on drugs

MYOZYME

Active substance (DCI)
  • alglucosidase alfa
Maladies rares - Nouvelles données

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Date 16 June 2010

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe

 

  • MYOZYME est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients ayant une maladie de Pompe confirmée (déficit en α-glucosidase acide).
  • Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, la preuve de son efficacité est maintenant établie, mais elle reste limitée.
  • En l’absence d’alternative thérapeutique, compte tenu de la faible quantité d’effet observée et de l’absence de données concernant l’efficacité à long terme (notamment l’effet sur le passage à la ventilation assistée) MYOZYME apporte un progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Pompe.

Pour en savoir plus, téléchargez la synthèse ou l'avis complet ci-dessous


Actual benefit

Faible Le service médical rendu par cette spécialité est faible


Improvement in actual benefit

IV (mineur) Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.


Documents

English version

ATC Code
  • A16AB07
Laboratory / Manufacturer
GENZYME S.A.S.

Presentation

MYOZYME 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion
B/1 20-ml glass vial (CIP code: 569 575-1)
B/10 20-ml glass vials (CIP code: 569 576-8)
B/25 20-ml glass vials (CIP code: 569 577-4)

Posted on Jul 09 2010

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