- Avis de la CT du 22 janvier 2014
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PHEBURANE (phénylbutyrate de sodium)
Maladies rares - nouveau médicament
Avis sur les Médicaments -
Mis en ligne le
25 avr. 2014
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Progrès thérapeutique mineur par rapport à AMMONAPS dans la prise en charge des désordres du cycle de l'urée
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PHEBURANE a l’AMM en traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée par déficit en carbamylphosphate synthétase, en ornithine transcarbamylase ou en argininosuccinate synthétase, dans toutes leurs formes (néonatale ou de révélation tardive) avec antécédents d'encéphalopathie hyperammoniémique.
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C’est une nouvelle forme orale de phénylbutyrate de sodium, développée dans le but de masquer l’odeur et le gout d’AMMONAPS, qui contient le même principe actif.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
Le service médical rendu par PHEBURANE est important dans l’indication de l’AMM : « traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant les déficits en carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthétase. » |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| IV (mineur) |
PHEBURANE apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à AMMONAPS, dans la prise en charge au long cours, en traitement adjuvant des désordres du cycle de l'urée impliquant les déficits en carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthétase. |
