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NAGLAZYME, (galsulfase), enzyme
MALADIE RARE - Mise au point
Opinions on drugs -
Posted on
Dec 24 2014
Reason for request
Réévaluation SMR et ASMR
Progrès thérapeutique modéré dans la prise en charge de la mucopolysaccharidose de type VI
- NAGLAZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en
N-acétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy). C’est la seule enzymothérapie substitutive actuellement disponible dans cette affection. - Compte tenu de la faible incidence des MPS VI, les données cliniques reposent sur des études ouvertes, réalisées chez un petit nombre de patients pendant 48 semaines.
- Au vu des données disponibles, l’amélioration clinique et biologique observée à 48 semaines semble persister à 2 voire 3 ans de suivi.
- Il n’existe aucune donnée clinique montrant un bénéfice en termes de pronostic à long terme.
Clinical Benefit
| Substantial | le service médical rendu par NAGLAZYME reste important dans l’indication de l’AMM. |
Clinical Added Value
| moderate | l’amélioration du service médical rendu de NAGLAZYME reste modérée (ASMR III) dans la prise en charge de la mucopolysaccharidose de type VI. |
