DECISION N° 2015.0065/DC/SEM du 25 mars 2015 du collège de la Haute Autorité de Santé adoptant la recommandation relative à la prise en charge à titre dérogatoire du bortézomib (VELCADE 1 et 3.5 mg, poudre pour solution injectable) dans le cadre d’une recommandation temporaire d’utilisation

Considérant l’ensemble des informations suivantes : - les pathologies, l’amylose primitive ou amylose AL et la maladie de Randall, rares et graves qui sont des maladies résultant de dépôts extracellulaires d’immunoglobulines dans différents organes (notamment rein et cœur) altérant progressivement leur fonctionnement. Il s’agit de pathologies évolutives dont le pronostic est sévère en l’absence de traitement efficace. Ces pathologies peuvent engager le pronostic vital des patients. - l’absence d’alternative appropriée et remboursable à ce jour chez les patients nécessitant un traitement en association à une autre chimiothérapie1; - le fait que l’utilisation de ce médicament semble indispensable pour le traitement des patients adultes atteints d’une amylose AL non IgM ou d’une maladie de Randall, en association à une autre chimiothérapie, afin d’améliorer leur état de santé ou éviter leur dégradation. le Collège de la HAS considère que les spécialités VELCADE 1 et 3,5 mg solution pour perfusion doivent faire l’objet d’une prise en charge dérogatoire dans l’indication : « Traitement des patients adultes atteints d’une amylose AL non IgM ou d’une maladie de Randall, en association à une autre chimiothérapie».