AVIS N° 2016.0040/AC/SEM du 18 mai 2016 du collège de la Haute Autorité de santé portant sur l’identification d’alternatives thérapeutiques prises en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale de la spécialité GALAFOLD (migalastat)

L’indication de la spécialité GALAFOLD (migalastat), validée par le CHMP, qui n’a pas fait l’objet d’une autorisation temporaire d’utilisation correspond aux « Patients présentant un diagnostic de maladie de Fabry et porteurs de mutations sensibles au migalastat, qui ne sont pas en cas d’échec, ne possèdent pas de contre-indication ou d’intolérance au traitement enzymatique substitutif actuellement disponible». Dans cette indication, la Haute Autorité de santé a identifié des alternatives thérapeutiques prises en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale. Ces alternatives sont mentionnées en annexe du présent avis.