OCALIVA (acide obéticholique), acide biliaire

HEPATOLOGIE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 oct. 2017

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Pas d’avantage clinique démontré dans le traitement de la cholangite biliaire primitive en association à l’acide ursodésoxycholique chez les adultes insuffisamment répondeurs à l’AUDC, ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC

OCALIVA a l’AMM dans le traitement de la cholangite biliaire primitive en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes insuffisamment répondeurs à l’AUDC, ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.
Son efficacité a été démontrée par rapport au placebo uniquement sur un critère biochimique combiné intermédiaire mais sans impact sur la morbi-mortalité.
C’est un traitement de 2^e intention.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par OCALIVA est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

du choix du critère de jugement, un critère biochimique combiné intermédiaire associant une activité des phosphatases alcalines (PA) <1,67 LSN, une réduction de l’activité des PA > 15% et une bilirubine totale < LSN,
des résultats qui montrent une augmentation du pourcentage de répondeurs avec OCALIVA par rapport au placebo mais qui ne démontrent pas un retour à la normale des valeurs biochimiques concernées, seules valeurs prédictives de l’évolution clinique,
de l’absence de donnée de morbi-mortalité,
malgré le besoin médical non couvert chez les patients en échec ou intolérants à l’AUDC,

la Commission considère que, dans l’attente des résultats des études en cours, OCALIVA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) chez les patients avec cholangite biliaire primitive en échec ou intolérants à l’AUDC.

Therapeutic use