KANUMA (sébélipase alfa)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 02 août 2017

Nature de la demande

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Service Médical Rendu (SMR)

Important	Le service médical rendu par KANUMA est important dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme, des formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant chez le nourrisson.
Faible	Le service médical rendu par KANUMA est faible dans les autres formes de déficit en LAL.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

de la gravité du déficit en LAL lorsque il est évolutif et débute chez le nourrisson,
du besoin médical, très partiellement couvert par la greffe (de cellules souches dans les formes précoces rapidement évolutive et hépatique dans les formes tardives),
des données disponibles portant sur la survie et la qualité de vie dans les formes évolutives débutant chez le nourrisson,

la Commission considère que KANUMA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, d’évolution rapide ayant débuté chez le nourrisson.

V (absence)

Compte tenu :
- du besoin thérapeutique,
- des données, bien que très partielles, montrant une possible amélioration de l’atteinte hépatique et lipidique des patients traités par sebelipase alpha,
- malgré l’absence de démonstration d’efficacité, en particulier sur la qualité de vie et sur le long terme,
la Commission considère que KANUMA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, ayant débuté chez l’enfant, à partir de 2 ans, ou chez l’adulte.